保護還是先救命? 癌症兒童比成人平均延遲 6.5 年獲得新藥

0

一個新藥上市,需經過實驗室研發、評估作用機轉、量化生產、劑型設計、動物毒理試驗、臨床試驗等過程,依據PhRMA在 2016 年統計,整個時程平均為 10-12 年。由於,兒童和成人的生理差異,使得有些藥物適應症無法通用或者必需多花一段時間再次進行臨床試驗才能上市。

近日,根據 Dana-Farber波士頓兒童癌症和血液疾病中心的一項研究顯示,兒童需比成年人多等待 6.5 年,才能獲得新的抗癌藥物,因為FDA核准的癌症藥物從成人的第一次臨床試驗到兒童的第一次臨床試驗平均需要 6.5年。該研究發表在《European Journal of Cancer》上。

該研究團隊蒐集從 1997 年至 2017 年期間的抗癌藥物的臨床試驗到 FDA 核准上市的時程數據,並且進行分析。他們透過臨床試驗註冊數據、已發表的文獻和腫瘤學摘要、以確定相關的臨床試驗和其開始日期。

在那段時間內,他們發現 126 種藥物被 FDA 核准治療腫瘤。接著,排除不用於兒童的激素調節劑後,分析 117 種藥物。其中,有 15 種(12.8%)藥物尚未在兒童中進行過試驗,只有 6 種藥物(5.1%)包括兒童適應症。

該研究作者Steven DuBois博士表示,儘管知道已核准的藥物是有效的抗癌藥物,但開始在兒童中研究該療法還需要很長時間。身為照顧年輕癌症患者的醫生,這一點非常令人沮喪。若他是癌症孩子的父母,他不會支持這一點。

反對兒童癌症藥物延遲上市的群體表示,對於命在旦夕的癌症兒童而言,藥物審查時間的拖延時間太長,再加上一些臨床試驗也證實特定成人臨床試驗的藥物在兒童身上卻顯出不錯的療效。然而,也有不少人支持延後兒童癌症藥物上市,以確保確保易受傷害的兒童的安全,並且只依據成人癌症病患的活動力,進行兒童藥物的開發。

近日,美國兒童加速治癒研究與權益法案(Research to Accelerate Cures and Equity for Children Act, RACE)可望通過,提升在兒童中進行評估以及兒科癌症具有潛在生物學相關性的新癌症療法的要求。DuBois 博士也表示,該研究能作為製定該新政策的基準。

參考資料:
1. PhRMA (2016) , “Biopharmaceutical Research Industry Profile 2016”
2. European Journal of Cancer, 2019; 112: 49 DOI: 10.1016/j.ejca.2019.02.011
3. https://medicalxpress.com/news/2019-05-children-cancer-average-years-longer.html

©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫:service@geneonlineasia.com