BioJapan 2019 夢想將成真:公司合作模式(PPP) 與日本 iPS 細胞最新臨床趨勢

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BioJapan 2019 邁入第二天,現場仍有許多精彩的演講,例如生醫產業的公私合作模式(Public-Private Partnership, PPP)、日本誘導性多功能幹細胞(Induced pluripotent stem cell, iPS)的最新研究和臨床應用趨勢,都有著美好的願景,期盼著新藥和疫苗開發、奈米診斷細胞、iPS 應用於細胞療法,都可望美夢成真。

PPP 如何讓醫藥產品開發夢想成真

由於研發費用非常昂貴,多數生技藥廠經費不足,使得公私合作模式(Public-Private Partnership, PPP)成為一個趨勢。

Takeda 全球研究外展部門副總監 Saikatendu Kumar Singh Takeda 博士提到,一個新藥成功上市通常要花費 35 億美金與十年的時間,使得大型臨床前開發 PPP 成為一個學術運動。從病人檢體開始到疾病探討、藥物開發等,都與學術緊密結合。即時不是全部,目前大多數的大型基因研究計畫為屬於 PPP。例如法國基因體計畫2016-2025、中國精準計畫、芬蘭國家基因體策略2015-2020。除了已知的藥物開發之外,PPP 可望讓特製化的奈米診斷細胞、人工器官、再生醫學、智力提升、體外深層腦部刺激等技術夢想成真。

全球健康創新技術基金(Global Health Innovative Technology Fund, GHIT Fund)Katsuno Kei 博士提到,GHIT 為政府、十多家藥廠共同出資的組織,2013 年~2017 年的第一階段資金 1.45 億美元,2018 年~ 2022 年資金達 2 億美元。截至今年 9 月底,GHIT 共在疾病、治療、研發階段投資 1.76 億美元。我們將藉由日本的創新、投資和國際夥伴關係,解決發展中國家的傳染病和貧困問題,包含瘧疾、結核病、被忽視的熱帶病(NTD)的六種新藥開發。

Takeda PPP 部門 Otani Akiko 負責人分享 Takeda 參與 PPP 的原因,包含無法獨自完成、團結就是力量、縮短病人獲得新藥的時間。目前該公司有 80 個正在進行的 PPP 計畫。其中,以歐盟和 Takeda 和 240 家以上組織所組成的 PPP——創新醫學計畫(Innovative Medicine Initiative, IMI),也是全球最大的生命科學 PPP,主要目標在於發展新一代的疫苗和藥物,並且能支持病人參與和研發優先性。隨後,她也分享 Health Outcome Observation(H2O)和VAC4EU二種 PPP,前者為病人數據分析平台,後者為疫苗開發和監測計畫。

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日本 iPS 細胞庫建立 推動再生醫學和藥物開發

2012 年諾貝爾奬醫學及生理學獎得主山中伸彌(Shinya Yamanaka)教授於今日下午(10/10)現身 BioJapan 會場分享 iPS 細胞主要應用於再生醫學和藥物開發。

2012 年諾貝爾奬醫學及生理學獎得主 山中伸彌(Shinya Yamanaka)教授

目前將 iPS 細胞儲存在非營利組織是免費的,但若是商業組織,大約約 10 萬日圓(約 29000 台幣)。若病人需接受 iPS 細胞分化的組織移植時,其 iPS 細胞的 HLA 與受贈者相符合。然而,目前四種最常見的 HLA 單倍體只能涵蓋 40% 日本人的族群,剩餘的 60% 該怎麼應對?對此,他們期待在 2022 年能用基因體編輯來改變 iPS 細胞的 HLA 基因表現,以解決上述之問題,也希望在 2025 年每人都有專屬的 iPS 細胞。

日本政府大力支持 iPS 細胞庫的建置,期望在 2022 年,提供高品質且低花費的 iPS 細胞,以促進細胞治療發展,並且將數據和專業知識回饋給 iPS 細胞庫,以及穩定招募相關人才,最後建立非營利組織,讓大家共享 iPS 細胞庫,並且扮演細胞治療的轉化樞紐。

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