小型活化 RNA(saRNA)具前瞻性? MiNA Therapeutics 攜手 AstraZeneca 抗代謝疾病

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與進化保守的 RNA 干擾(RNA interference, RNAi)會降解或抑制其標靶 mRNA 的轉譯機制不同,某些小型雙股 RNA(double-stranded, dsRNA)能活化基因表現,例如 CEBPA。這種 RNA 被稱為小型活化 RNA(small activating RNA, saRNA)。由於 saRNA 能透過轉錄作用活化 mRNA 表現和提升對應蛋白表現,且進一步能調控細胞特性,甚至達到治療疾病效果。已有不少研究和臨床試驗已利用 saRNA 來抗癌(如大腸直腸癌和肝癌)和治療代謝疾病(如血脂異常)。2017年,Boehringer Ingelheim 與 MiNA Therapeutics(簡稱 MiNA)合作開發非酒精性脂肪性肝炎等纖維化肝病的 saRNA 療法。

1 月 7 日,saRNA 開發先驅 MiNA 宣布,將與 AstraZeneca 合作研究和開發 saRNA,期望利用 saRNA 治療代謝疾病。

根據合作協議的條款,二家公司將進行 saRNA 治療代謝疾病的體外和體內研究,希望開發出其藥物,期盼能解決過去常規治療無法解決的問題。雖然沒有透露合作的財務細節,但是 MiNA 表示,一旦研發完成,AstraZeneca 將有權利授權該技術進行更進一步開發可活化其未公開基因標靶的 saRNA 分子。

MiNA 執行長 Robert Habib 提到:「由於沒有適當的治療選擇來控制特定代謝疾病的病情或改善其預後,因此希望與 AstraZeneca 一同合作開發代謝疾病的潛在標靶療法。另外,此次合作激勵了我們,因為他們是發現和開發治療代謝性疾病處方藥的全球領導者,這類型藥物可望會推動代謝疾病治療的進展。我們也將繼續評估 saRNA 治療劑在各種適應症中的潛力,同時推進我們在癌症領域的專屬計劃」。MiNA 以旗下 saRNA治療劑 MTL-CEBPA 治療癌症的臨床試驗也正在進行中,例如 MTL-CEBPA 單藥或結合 sorafenib治療晚期肝細胞癌,以及以 MTL-CEBPA 單藥或結合其他免疫檢查點抑制治療其他實體腫瘤。

AstraZeneca 研發部門新模式研究的研發長 Shalini Andersson 表示:「saRNA 具有潛力和能力來解決尚未有效解決的疾病標靶治療問題。AstraZeneca 也對與 MiNA 的合作所帶來的效益感到興奮。」

延伸閱讀:Alnylam 新藥告捷 成FDA核准第二支RNAi藥物

參考資料:
1. Mol Ther. 2017 Dec 6;25(12):2705-2714.
2. Curr Gene Ther. 2019;19(3):140-146.
3. Mol Ther Nucleic Acids. 2019 Nov 21;19:361-370.
4. https://www.biospace.com/article/astrazeneca-ties-up-with-mina-to-take-on-metabolic-diseases-with-sarna/
5. http://www1.cde.org.tw/ct_taiwan/search_display_list3.php?factoryname=%A5x%C6W%C2%F9%B0%B7%BA%FB%B1d%A5%CD%A7%DE%C5U%B0%DD%A6%B3%AD%AD%A4%BD%A5q

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