花生过敏者的福音:美国FDA通过全球第一个创新的花生过敏免疫疗法

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位于加州的生物制药公司 Aimmune Therapeutics ,于 2020 年 1 月 31 日宣布获得美国 FDA   ( U.S. Food and Drug Administration) 批准其开发产品 PALFORZIA ,一种适用于 4 – 17 岁儿童或青少年的花生过敏免疫疗法,该公司的执行长 Jayson Dallas 表示 PALFORZIA 获得批准是花生过敏患者与 Aimmune Therapeutics 的共同关键里程碑,将造福广大的花生过敏患者与其家庭。

Daniel Adelman 医生,同时也是该公司的首席医疗执行长在一份新闻声明中提到“PALFORZIA 不只是全球第一个通过的花生过敏疗法,更是全球第一个通过的食物过敏疗法。”

花生过敏造成的严重问题

在食物过敏中,花生所引发的过敏是常见的危险症状,仅在美国就 160 万的人对花生过敏,且其发病率在 1997 年至 2008 年间增加了大约三倍。即使是微量的过敏原也可能引起如胃痛和荨麻疹等轻微的反应。有些严重过敏的案例食入过敏原后,如果没有立即使用抗组织胺和肾上腺素来缓解过敏反应,在数分钟到数小时之间患者会开始出现咽喉逐渐肿胀和低血压等症状,导致致命的过敏性休克。因此,对花生过敏的患者必须终身避免饮食中有花生残留。此外,美国食品过敏研究与教育 ( Food Allergy Research and Education, FARE ) 的执行长 Lisa Gable 表示“ 当家庭中有一人对花生过敏,就会对患者与其家人带来巨大的心理负担;因为花生普遍存在现今的加工食品内,需随时保持高警惕性,但仍可能会意外食入造成严重甚至致命的免疫反应。因此,患者及其家人的日常生活无疑会受到花生过敏所带来的威胁所影响。”

使用 PALFORZIA 作为花生过敏的治疗

这种疗法的主要目标在于,如果患者意外食入含有花生的产品,可以降低患者所产生的过敏反应,包括致命的过敏性休克;因为 PALFORZIA 是一种含有逐渐增加剂量至 600 毫克花生粉的口服免疫治疗药物。此种治疗方式不是要根治花生过敏,而是增加患者对花生过敏源耐受性的阈值,进而降低产生过敏反应的风险。因此,即使接受此种疗法的患者,在饮食中依旧要持续避免含有花生的成分。此外,在服用 PALFORZIA 的治疗过程中,也会警告患者可能会随时引发的过敏反应;因此,会产生某些过敏反应的患者必须停止治疗。

具有强大的临床试验数据

PALFORZIA 的生物药审查 ( Biological License Application, BLA ) 包含了七项有效性与安全性数据的临床研究,分别由两项临床试验第二阶段研究和五项临床试验第三阶段研究所组成。ARC003 为上述其中一项临床试验中的第三阶段试验计划编号,此临床试验设计具有随机、双盲、安慰剂对照组与多中心试验的特点来评估 PALFORZIA 在 555 位患者中的有效性和安全性,其中有 499 位的患者年龄落在 4 – 17 岁之间。根据临床试验数据显示,有 67.2 % 的患者可以耐受 PALFORZIA;而安慰组仅有 4 %。去年九月,美国过敏产品咨询委员会 ( Allergenic Products Advisory Committee, APAC ) 小组以 7 票对 2 票批准上市。

公司外界人士对此消息的反应

FDA 生物制剂评估研究部门 ( FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research ) 的主任 Peter Marks 博士表示,在美国约有一百万个儿童深受花生过敏所苦,而且只有五分之一的儿童在长大后过敏症状会改善;因为这种疾病以目前来说是无法治愈的,因此过敏患者需严格避免接触到含有花生的产品,以防止发生严重且可能危及生命的反应,但即使在小心避免,有时难免会无意中接触而造成致命的威胁;因此,为了解决这个状况,在饮食中避免花生成分食入的同时,搭配 FDA 获准的 PALFORZIA 免疫治疗疗法,能够帮助患有花生过敏的孩童与青少年降低误食时所产生的过敏反应。

自从宣布此治疗获 FDA 批准后,Aimmune Therapeutics 公司的股票水涨船高。

编译/ Lucy Wang

延伸阅读:2019 年上市新药风云榜 Top 5- AR101 花生衍生免疫药物

参考资料: 

  1. http://ir.aimmune.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-aimmunes-palforziatm-first-treatment-peanut-allergy 
  2. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treatment-peanut-allergy-children 
  3. https://geneonline.news/en/2019/09/27/fdas-advisory-committee-recommends-palforzias-approval-for-peanut-allergy-treatment/ 

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