促进基因治疗产品开发! 美国FDA公布六项指引及一项草案

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根据美国市场研究公司 Allied Market Research 于近日发布的一份市场调查指出,随着全球基因治疗产业之快速发展,预计至 2026 年将可达到约 62 亿美元的市场规模,目前正在进行中的基因治疗相关的临床试验已超过 900 件,且新药临床试验 (Investigational New Drug, IND) 之申请也与日俱增。

对此,为了促进基因治疗产品之发展,并同时确保其安全性与有效性,美国食品药品管理局 ( Food & Drug Administration, FDA ) 于 2020 年 1 月 28 日公布六项最新的细胞与基因治疗指引以及一项“根据美国孤儿药法规解释基因治疗产品之相同性” (Interpreting Sameness of Gene Therapy Products under the Orphan Drug Regulations ) 草案。

该指引及草案将提供研发人员与制造业者数个重要资讯 包含临床新药该如何符合相关规定,并要求厂商提供化学制造管制 (Chemistry Manufacturing & Control, CMC) 资料,以公开揭露产品之安全、特性、品质、纯度与强度。然而,在六项项指引中有三项是为特定疾病基因治疗产品之生产指引,例如成人与儿童之血友病、视网膜疾病,以及其他罕见疾病之疗法重点包含厂商须如实提供产品之生产、临床前期、临床试验、临床试验设计等重要研究数据与资料。

在“根据美国孤儿药法规解释基因治疗产品之相同性”指引草案中,FDA 明确说明了基因治疗产品被纳入孤儿药资格 (orphan drug designation, ODD) 与其排除条件。如果某种人体基因治疗产品欲作为罕见疾病治疗用药时,业者若能提供充足的科学证据来验证其治疗成效,就有机会被 FDA 纳入成为孤儿药。当某二种基因治疗产品表现出相同的转殖基因 (transgene)、使用相同的载体 (vector),或其对治疗成效有助益之最终产品的附加特征 (additional feature),皆可作为断定二产品相同与否的方法,而这些附加特征可包含调控元素 (regulatory element) 或受转导 (transduced) 之基因改造细胞。

目前常用来作为基因治疗之病毒载体共有四大类,例如腺病毒 (adenovirus)、腺相关病毒 (adeno-associated virus, AAV)、反转录病毒 (retrovirus) 与慢病毒 (lentivirus)。由于具复制力反转录病毒 (replication competent retrovirus, RCR) 其潜在的致病性,须经过一连串严格的检测,才能将病毒危害从基因治疗产品中完全去除。因此,FDA 特别针对具复制力反转录病毒之检测,以及患者治疗后之追踪与监测订定相关规范,供产品开发业者作为参考。

FDA 生物制品评估及研究中心 (Center for Biologics Evaluation & Research, CBER) 主任, Peter Marks 博士针对本次新订指引发表看法:“由于基因治疗产品之科学发展步调快速且复杂,在产品审查的过程时常发现许多特殊问题,例如作用机转、安全管理,以及于人体内是否能长时间维持疗效且不产生任何健康负面效应。因此,FDA 作为基因治疗产品之规范制定与审查监督机关,将致力为基因治疗这块高速进步的尖端领域,建立良好的发展舞台、构筑完整的法规框架,并做好相应的准备,使研发人员与生产厂商能为世上众多有迫切医疗需求之疾病,开发出安全有效的基因疗法,以造福全体社会与人群。”

延伸阅读:多种基因疗法将核准上市 FDA 拟七月发布六项新指引

参考资料
1. https://geneonline.news/en/2020/02/02/fda-issues-guidances-supporting-development-of-gene-therapy-products/
2. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-continues-strong-support-innovation-development-gene-therapy-products
3. https://www.alliedmarketresearch.com/gene-therapy-market

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