全球第一個基於微生物基因體的治療藥物公布臨床三期數據

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在人體腸道中生長著數以百萬的細菌,與人類形成共生關係。微生物基因體 ( Microbiome ) 具有調節人體代謝、免疫系統,以及維持正常生理功能之重大任務,對於我們的健康更扮演著重要的角色;其中又以腸胃道中的微生物基因體密度最高。許多研究顯示,腸道菌群 ( gut microbiota ) 會因病毒感染、抗生素使用、生活型態改變 (例:壓力增加),而受到刺激與干擾。所謂的干擾 ( disruption ),即為「微生態失調」( Odysseus )。失調狀態下之腸道環境,將使壞菌更容易生長,長時間累積恐造成感染,例如困難梭狀芽孢桿菌感染 (Clostridium difficile infection, CDI )。困難梭狀芽孢桿菌 ( Clostridium difficile, C. diff ) 為一種厭氧菌,在美國每年多達 50 萬人因 CDI 而就醫,經常引發腹瀉與腸炎等症狀,嚴重甚至引起併發症導致死亡。目前以施予抗生素為 CDI 最常見的治療方式,但仍有約 15~50 % 患者會反覆出現感染情形。

微生物基因體療法的三期臨床試驗獲得正面結果

Rebiotix 現為瑞士製藥公司 Ferring ( 輝凌 ) 之子公司,Ferring 於 2018 年收購 Rebiotix ,目的為共同開發微生物基因體治療藥物,目前已在後期臨床開發階段。該公司藉由其專利 MRT™ ( Microbiota Restoration Therapy ) 藥物平台技術,開發大量的微生物體候選試驗藥物,將廣泛具活性的微生物菌群輸送至患者的腸道中,以恢復人體微生物基因體的平衡。

在面對 C. diff 所引發之各種疾病,目前的治療選擇仍相當有限,這對於全球公衛體系無非是重大威脅。因此,Rebiotix 公司 和 Ferring 公司共同計畫將微生物基因體療法運用於臨床治療,目前開發的 RBX2660 創新藥物可改善 C. diff 引起的反覆感染,美國 FDA 以快速通道 ( Fast Track ) 與突破性治療 ( Breakthrough Therapy ) 的方式加速核准。另外,該藥物於第三期臨床試驗 (PUNCH CD3) 獲得正面結果,並達到主要療效評估指標 ( primary efficacy endpoint )。PUNCH CD3 試驗為雙盲、多中心、隨機分派與安慰劑對照組之研究設計,該試驗並延長追蹤接受治療後的病患狀況,以進行藥物安全評估。

Ferring 公司總裁 Per Falk 博士指出:「 臨床試驗的正面數據為 RBX2660 的重大進展,透過微生物基因體療法將能協助病患恢復腸道正常菌相,並提供非使用抗生素之全新治療選擇。此外,由於近期全球 COVID-19 疫情持續擴大,以及因過度使用抗生素造成的抗藥性風險日益加劇,將恐造成全球醫療系統不堪負荷,因此對於新療法的需求比以往任何時候都更加迫切,這更加突顯了微生物基因體療法之巨大潛力與重要性。我們期待 RBX2660 能盡快提供給所有病患使用。」

Rebiotix 創辦人 Lee Jones 表示:「Rebiotix 自 2011 年創立以來,我們的任務正是利用微生物基因體的力量來治療複雜性的疾病。首要目標即為解決 C. diff 每年造成全世界上萬名病患的嚴重健康威脅。三期臨床試驗的主要療效評估指標顯示的正面結果,已成為 RXB2660 的重要的里程碑,這使微生物基因體療法的臨床使用批准又更向前邁進了一大步,身為研發新創藥物與尖端技術之生技製藥公司,我們也相當期待 2020 年下半年與美國 FDA 一同討論試驗的最終數據。」

延伸閱讀:改變腫瘤微環境和人體的微生物群輔助免疫療法!- 2020 AACR 精選特輯

原文作者/ T. Chakraborty, Ph.D.
翻譯/ Kevin

參考資料:

1. https://geneonline.news/en/2020/05/09/rebiotix-ferring-announces-positive-phase-3-data-of-worlds-first-microbiome-based-therapeutic/

2. Centers for Disease Control and Prevention. What Is C. Diff?17 Dec. 2018. Available at: https://www.cdc.gov/cdiff/what-is.html. 

3. Centers for Disease Control and Prevention. Biggest Threats and Data, 14 Nov. 2019. Available at: https://www.cdc.gov/drugresistance/biggest-threats.html

4. https://www.rebiotix.com/news-media/press-releases/rebiotix-announces-worlds-first-positive-pivotal-phase-3-data-investigational-microbiome-based-therapy-rbx2660/

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