肌肉萎縮症(DMD)臨床最新! Pfizer 基因治療安全性受質疑?

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根據 Grand View Research 報告指出,全球杜氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy,DMD) 於 2023 年的藥物市場規模預計將達到 41.1 億美元,將以 41.3% 的複合年增長率增長。目前 DMD 治療市場有 Sarepta Therapeutics 的 Exondys51(eteplirsen)、Vyondys 53(golodirsen)、casimersen 等療法,以及 PTC Therapeutics 的 Translarna(ataluren) 和 Emflaza(deflazacort)。

第 1b 臨床試驗:PF-06939926 顯著改善 DMD 患者 dystrophy 表現

Pfizer 於 5 月 15 日在美國基因與細胞治療學會(ASGCT)年會宣布其 DMD 基因治療 PF-06939926 的第 1b 臨床試驗結果,有 9 名男孩接受其基因治療 12 個月後,其中 3 例患者注射低劑量(1E14 vg/kg),其他 6 個注射高劑量(3E14 vg/kg)。結果顯示,在多個功效相關試驗終點上提供持久且統計學上顯著的改善,包括持續的微型肌肉萎縮蛋白表現和北極星移動評量表(North Star Ambulatory Assessment,NSAA)的改善。其中,接受較低劑量治療的 3 名患者的 dystrophy 表現平均達到 24.0%;接受較高劑量治療的 3 名患者 dystrophy 表現平均達到 51.6%。

3 位患者出現嚴重副作用,其安全性仍需注意

另外,有 3 名接受高劑量的患者出現嚴重副作用,其中 1 名患者因危急的免疫反應而導致腎臟損害,需要血液透析和 Soliris(eculizumab)治療,另 1 名嚴重急性呼吸衰竭,包括持續嘔吐導致脫水,需要靜脈注射止吐藥和補充體液。另 1 名患者在接受治療後 1 週後,其血小板計數較低,並且在情況惡化之前接受血小板輸注和 Soliris 治療。隨著,Pfizer 修訂其臨床研究方案,納入了更多的監測和管理制度,使得 3 名患者都順利在 14 天內恢復。

是否衝擊 Sarepta 基因療法?

加拿大皇家銀行資本市場分析師 Brian Abrahams 對此提到,很難比較 Pfizer 和 Sarepta 的基因療法。前者專注 6 ~ 12 歲男孩,Sarepta 專注 4~7 歲男孩,在不同年齡段測試各自的藥物,還使用不同的量測指標來確定各自藥物的有效性和安全性。

SVB Leerink 分析師 Joseph Schwartz 也表示,Pfizer 安全性不如 Sarepta,他認為 Sarepta 成功率有 80%。

延伸閱讀:CRISPR/Cas9 技術 肌肉萎縮治療新篇章

參考資料:
1. https://www.businesswire.com/news/home/20200515005304/en/CureDuchenne-Applauds-Pfizer%E2%80%99s-Encouraging-Data-Phase-Ib
2. https://www.investors.com/news/technology/gene-therapy-pfizer-sarepta-drug-promise-duchenne/
3. https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer_s_new_phase_1b_results_of_gene_therapy_in_ambulatory_boys_with_duchenne_muscular_dystrophy_dmd_support_advancement_into_pivotal_phase_3_study

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