COVID-19 如何影響全球生科產業趨勢與發展?

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2020 亞洲生技大會(BIO Asia-Taiwan)以亞洲生技論壇為開場,邀請近 100 名專家講者分享,基因線上也整理第一場專題「全球生物科技產業」的演講亮點。

全球生物產業概況與政策及戰略

全球 BIO 國際事務執行副總裁 Joseph Damond 分享新興生物製藥公司發展概況,以及疫情如何影響生技產業,以及台灣在亞洲地區所扮演的角色。

全球約 3000 家新興生物製藥公司(emerging biopharma, EBP),其臨床試驗數量佔全球的 65%。在 2018 年上市的新藥,由 EMP 研發的占42%。另外,基因與細胞療法相關臨床試驗數量在 2017 年為 572 件,2018年增加為724 件,增加快 30%。

在 COVID-19 衝擊之下,目前有超過七成的 COVID-19 醫藥產品(治療、抗病毒、疫苗)來自於小公司。全球供應鏈轉向國內生產自足;疫苗和藥物的藥物審查進度,跨國合作幫助人民取得,智慧財產權授權與使用,監管機關審查效率。另外,後疫情時代,醫療照護系統會承受更多壓力。如何結合新科技治療疾病,還有基因治療的道德議題也是生技產業要謹慎的地方。

另外,目前台灣和新加坡在亞洲地區在生技投資市場中是領頭羊的角色,許多新的臨床前試驗和臨床試驗正在進行中,二個國家臨床試驗數量佔了亞洲國家的 6 成,使得台灣成為一個很好的生技投資環境。

生技科技的資金吸引力!

BioCentury 共同創辦人兼執行長 David Flores 分享「今日生技科技的資金吸引力」。首先,他提到全球生技產業在 2018 年的募資總金額達到 690 億美元,達到最高峰。至 2020 年六月中,今年募資缺 207 億美元即可追上 2018 年的最高值。

在 2019 年 7 月至 2020 年 6 月之間,全球共有 182 件生技 A 輪融,募資超過 3000 萬的有 54 件。其中,神經領域有 18 件、基因編輯及細胞治療有 12 件(7 件與神經科學有關)、腫瘤生物及免疫療法有 12 件為熱門投資主題。生技首次公開發行(initial public offerings, IPO)共有 81 件,募資超過 2 億的有 54 家公司,其中,有 7 家是臨床前研究(preclinical)公司,1 家是人體臨床試驗階段(investigational new drug, IND)。若以領域來看,小分子標靶治療有 5 件、次世代抗體有 5 件,基因編輯及細胞治療有 4 件、基因體有 3 件、免疫及腫瘤有 2 件。腫瘤生物及免疫療法 12 件為熱門主題。

在 COVID-19 改變了全世界的生活型態之後,生技產業也有了以下特殊變化:增加許多臨床數據、延長現金生命週期(Cash Runway)、建立傑出的跨國團隊、穩固且驗證夥伴關係、建立新的投資網絡、找尋新的投資資產、創造可見度、建立信任感。

個人化醫療的願景:罕病新藥 Milasen

在美國就有將近 3000 萬的罕見疾病的病患,卻沒有適合的特異性療法,儘管新一代的基因檢測技術正在逐漸進步,種類眾多的疾病以及有限的患者數量卻成為藥物開發的一大阻礙。波士頓兒童醫院遺傳與基因組學系首席研究員兼主治醫師 Timothy Yu 教授和他的團隊分享他們合理設計、檢測和製造出溶酶體貯積症(lysosomal storage disorder)這種罕見疾病藥物 milasen 的過程,幫助更多的罕見疾病藥物開發者能夠參考這個流程,完成臨床應用。

在 milasen 臨床試驗中,沒有出現顯著的不良反應,並在癲癇改善的數據上取得了極大的進步。剛開始時患者每日有 15~30 次癲癇發作,每次發作持續 1~2 分鐘。在臨床研究期間,癲癇發作頻率降低至每日 0~20 次,每次發作的持續時間縮短至不到 1 分鐘。然後,根據這些數據,他們在短短 3 個月內得到 FDA 核准。

藉由此成功經驗,他們也提供一個研究者研究罕見疾病平台,藉由蒐集治療和科學的數據,驗證基因標靶,可以使企業與臨床更好的針對罕見疾病做藥物開發。

模擬人類疾病的類器官(organoids)

Hubrecht 研究所的 Hans Clevers 教授首先提到,人類史上第一個個人化醫療案例是一位六十歲被細菌感染的病人,他對抗生素產生抗藥性,而進行細菌抗生素篩檢,而接受後續治療。

類器官(organoids)起源於這種抗生素治療細菌模型的概念。類器官主要由幹細胞產生。Clevers 教授指出,目前腸道的部分是人體中擁有最多幹細胞的位置。腸道的幹細胞會產生子細胞,在持續分化成各種細胞,在腸道受損時,幹細胞分化成特定細胞來修復傷口。另外,他們在豬的模型中,觀察幹細胞是如何形成微型腸道細胞(mini-gut)類器官,這種類器官可望移植到發炎性腸道疾病(inflammatory bowel disease, IBD)病人腸胃中,貼附在腸道上,並且一起生長,達到治療的效果。

許多幹細胞可以成長成類器官,因此可以建立一個腫瘤的類器官生物資料庫來進行個人化醫療。例如,從製造、方法、應用、培養基等四個面向建立腫瘤類器官,來協助開發新藥、臨床試驗、副作用篩檢。

法規鬆綁、臨床試驗數位化降低新藥開發風險

儘管 COVID-19 造成全球人類必須抱持社交距離,自我隔離,但是全球衛生主管機關卻在這次疫情中展現比過去更佳的合作表現。Amgen 全球法規事務與戰略資深副總裁 Steven Galson 分享其監管經驗和臨床試驗資訊,以及對於法規要求做出適當的調整來和生技產業一起對抗疫情。

有一些法規要求暫時性的鬆綁或是解除,這對於受到疫情影響的病人是非常有幫助的。法規允許新的方式,像是遠距醫療(Telemedicine)、遠端監控臨床試驗(remote monitoring)、文件電子化簽署 (eSignatures),來執行或是掌控臨床試驗和傳送藥物,並利用數位裝置來降低成本和增加效率,使得協調者有效率地做出決定。進而幫助病人和醫療人員在沒有風險的情況下,可以有效控制疫情。

全球製藥產業概況與未來走向

IQVIA 全球藥物戰略部門副總裁 Graham Lewis 在一開始提到,COVID-19 爆發之前,製藥產業早已經籠罩在巨大的壓力之下,研發和銷貨成本(COGS)持續增長超過淨收入,造成回報逐漸被侵蝕。這次的新冠疫情爆發,對生技製藥的商業化帶來非常巨大的威脅,原本應該進行的臨床試驗受到延誤而導致大量的資金流失,如此趨勢之下大藥廠將開始收購較為脆弱的公司,大型製藥公司需要更多資產來進行藥物開發,但由於產品上市的推遲進而加劇了資金的需求。

目前市場的壓力和限制可能會持續到 2021 年下半年藥物和有效疫苗正式問世問世後才完全消除,在這之前保持社交距離仍然是防疫的主要方式。另外,因研究主力放在 COVID-19 上,將使許多疾病藥物的研究暫緩,例如各國都在競逐的癌症領域,其研發的時間壓力也將會減輕。在接下來到 2022 的幾年間,歐洲和美國的製藥產業將幾乎零成長,而其他 BRIC 的國家如印度則可能在 2022 年進入全世界前十大經濟體系,俄國則將會打敗南韓成為世界第 12 大經濟體。

然而,在醫藥研究資源是否應重新分配也是重要的議題。中樞神經和心理方面的疾病相較於癌症,死亡率相等,盛行率、生活品質甚至皆高於癌症,但分配到的研究資源卻只佔所有疾病中的 13%,相較癌症研究占 37%,少了很多。在現今癌症製藥逐漸商業化的情形之下,這樣的數據很值得去思考,是否應重新分配適當的研究資源。

總結來說,製藥產業的當務之急,包括除去舊有思維重新評估整體策略,也應以支持醫療體系作為原則,此外加速數位轉型,將經濟模型置於可持續基礎上,並加強自身競爭力,最後重新審視大方向是否正確,將會是疫情之下十分重要的事情。

延伸閱讀:諾貝爾獎得主本庶佑教授談癌症免疫療法未來關鍵

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