Novartis 與 Sangamo 合力開發自閉症基因療法

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7 月 30 日,瑞士 Novartis 和美國 Sangamo 宣布已經簽署一項合作合約,將共同開發神經發育障礙(包括智力障礙和自閉症)基因療法。 Sangamo 將獲得 7 千 5 百萬美元的早期授權金以及在三年內有資格獲得 7.2 億美元,其中 4.2 億為開發里程金, 3 億為商業里程金。

Sangamo 的鋅指蛋白轉錄因子(Zinc finger protein transcription factors,ZFP-TFs) 是其基因療法的核心技術之一,它可以增強、壓抑特定的神經基因。首先,研究團隊利用利用 腺病毒( Adeno-associated viruses,AAV) 將 ZFP-TFs 運送至細胞內, ZFP-TFs 會去活化三個還未公開的基因,這些基因和中樞神經疾病(Central nervous system, CNS),像是自閉症類症候群(autism spectrum disorder,ASD)、智力障礙(intellectual disability)等神經發育異常等疾病有關。

Novartis 生物醫學研究所負責人 Jay Bradner 提到這次和 Sangamo 的合作是我們開拓神經發育疾病療法的承諾之一。Novartis 不僅擁有這項技術的所有權之外,後續的生產、IND 申請、臨床試驗到上市等商業行為都將由 Novartis 提供資金且負責。而他們希望這個技術在未來可以被應用在更具挑戰性的神經疾病。

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參考資料:
1.https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-announces-global-collaboration-novartis-develop-genomic.