人類遺傳基因編輯應嚴謹監控?

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2018 年 11 月底,中國南方科技大學賀建奎副教授使用 CRISPR 修改胚胎中的 CCR5 基因,創造出全球首例免疫愛滋病的基因編輯嬰兒,引起全世界科學家強烈譴責此行為違反生命和科學倫理。

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隨後,各國基因編輯專家及倫理等專家,也陸續招開會議討論可遺傳人類基因組編輯(heritable human genome editing, HHGE)的可行性。在 2018 年香港人類基因體編輯國際峰會之後,由美國國家醫學院、國家科學院以及英國皇家學會等 10 個國家科研機構中選出 18 名專家代表(包含醫學、遺傳學、倫理學、心理學、法規和法律),組成人類生殖細胞基因體編輯臨床應用國際委員會

人類生殖細胞基因體編輯臨床應用國際委員會:基因編輯技術還不安全且效果不佳

9 月 3 日,人類生殖細胞基因體編輯臨床應用國際委員會發佈一項關於 HHGE 報告,有 3 個重點。第一,除非能夠做出準確的基因體改變,而不進行不希望的改變,否則不考慮臨床使用。 第二,在任何國家核准HHGE 之前,應該有國際審查機制確保滿足臨床前規範。 第三,任何臨床使用都應謹慎進行,僅限於特定情況下使用。

HHGE 潛在應用及風險情況

該委員會也確定了 3 項核准 HHGE 條件的標準,疾病的性質或嚴重程度、對基因型-表型相關性的了解,以及替代方案的可用性。他們也對 HHGE 的潛在應用及風險情況分成 6 種。

1. 嚴重的單基因疾病,導致嚴重的發病率或過早死亡(例如,父母雙方均受到影響的隱性疾病,或父母一方純合的顯性遺傳疾病)
2. 嚴重的單基因疾病,例如
3. 不太嚴重的遺傳疾病
4. 常見的多基因疾病,例如哮喘,糖尿病和心臟病
5. 遺傳特徵而非疾病的增強,如肌肉質量增加,愛滋病毒感染抵抗力
6. 不孕的單基因形式

另外,該報告也指出需要滿足以下 3 個條件,才可考慮核准 HHGE 臨床試驗。
1. 嚴重的單基因突變疾病
2. 編輯後的基因必須是已知不會引起疾病的變異體
3.由於存在潛在的傷害、脫靶效應或編輯錯誤,因此不應編輯未受影響的胚胎。

建立強大的監管機構來監督這項技術

「脫靶效應」是進行人類胚胎基因編輯時最令人擔憂的風險,因為這些 DNA 變化在胚胎植入母體前,仍無法檢測到。然而,仍有一些像賀建奎這類的科學家仍進行 HHGE。該委員會也表示,應該建立強大的監管機構來監督這項技術,監督建議如下:
1. 建立國際科學諮詢小組(international science advisory panel, ISAP)以評估 HHGE 領域的快速發展。
2. 以科學和倫理、法律及社會風險(Ethical, legal and social implications, ELSI)論壇討論
3. 建立舉報人機制,任何都可以檢舉,以引起對可能超出任何國家核准範圍的研究或臨床應用進行關注

延伸閱讀:基因編輯神手—合成生物學之父 George Church 訪台

參考資料:
1. https://www.sciencemag.org/news/2020/09/commission-charts-narrow-path-editing-human-embryos
2. https://www.genengnews.com/insights/new-report-charts-a-course-for-heritable-human-genome-editing/
3. https://www.shropshirestar.com/news/uk-news/2020/09/03/genome-editing-not-ready-to-be-tried-safely-and-effectively-in-humans-experts/

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