Jennifer A. Doudna 新創公司獲 Biogen 投資!專攻 ALS 基因療法

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Jennifer A. Doudna 日前(美國時間 10 月 7 日)因發現 CRISPR-Cas9 基因編輯技術,與 Emmanuelle Charpentier 共同獲得 2020 年諾貝爾化學獎,成為諾貝爾化學獎第 6 位與第 7 位女性得主。CRISPR 最初源自細菌的免疫系統,能夠剪下人體錯誤的 DNA,並在缺口填上正確的片段,使許多因基因缺陷產生的疾病,得到根治的結果。相比過去剪下錯誤基因需針對不同基因設計酵素的手法,CRISPR 萬用且方便的特性引發了科學界的熱議,更在未來成為許多不治之症的可能解方。Jennifer A. Doudna 作為 CRISPR 技術的三巨頭之ㄧ,也常推動基因編輯技術、應用發展。日前她所成立的基因療法新創獲 Biogen 投資合作,未來將針對肌萎縮側索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)進行治療策略的研究。

由 CRISPR 基因編輯教母 Jennifer A. Doudna 和其他基因體和分子工程師 Benjamin Oakes、Brett Staahl、David Savage 於 2018 年創立,Scribe Therapeutics 致力於提升 CRISPR 的高效和特異性體內基因體修飾。

10 月 6 日 Scribe Therapeutics 獲矽谷創投公司 Andreessen Horowitz 與其他投資人 2,000 萬美金 A 輪融資,資金將用來開發客製化基因編輯平台與運輸技術。

此外,Scribe Therapeutics 更從 Biogen 取得 1,500 萬美金預付款,研發針對 ALS 的 CRISPR 基因療法,未來研發和商業里程碑權利金可達 4 億美金。

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為什麼 Biogen 要投資 Scribe Therapeutics?

有鑒於基因編輯技術仍有安全、運送、成效、智慧財產權等實際挑戰,Scribe Therapeutics 透過研發新的工程改造酶(custom engineered enzyme)、運送模式以及一系列的 CRISPR 科技與平台,以解決基因改造產業鏈潛藏的問題,提升 CRISPR 的治療可能性與效用。

ALS 是一種運動神經系統退化性疾病,患者的腦部與脊髓細胞會逐漸退化,導致肌肉逐漸萎縮與無力,最後因呼吸衰竭而逝世的情況。儘管 ALS 已於百年前發現,但科學家仍無法知曉運動神經細胞受到攻擊的主因。目前 ALS 尚未出現根治療法,現有治療策略僅能延緩病症,ALS 患者男性比女性多,大多於 50 歲左右發病,約一半患者在發病 4 年內死亡。

Biogen 曾於 2013 年開發 ALS 用藥,最終於臨床試驗失敗。而本次與 Scribe Therapeutics 合作即是從基因的角度重新思考 ALS 的治療方式與其致病機轉。

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草創源自柏克萊大學的一張圓桌

Scribe Therapeutics 的核心構想最初來自加州大學柏克萊分校的一張圓桌,桌邊坐著 Jennifer Doudn、Benjamin Oakes、Brett Staahl、David Savage 等 4 位創辦人。當時全球紛紛出現比 Cas9 來得更小、更多用途的酶,這些酶只要好好使用,將能解決早期 CRISPR 研究碰到的各種問題。最終,他們選擇使用 CasX 酶作為起點,挑戰仍有許多未知的神經退化疾病,並在創業途中不斷回答一個問題「什麼樣的基因編輯技術才是最棒的?」

該公司從頭打造基因療程中會用到的 CRISPR 酶和運輸系統,共同創辦人暨執行長 Benjamin Oake 表示,「這都是為了能更即時的服務於民,更精準的推出優質的基因藥品。」

該公司第一個 CRISPR 產品名為 X-Editing 分子(XE molecules, XE),此為高度改造的 CRISPR 酶,能比時下普遍採用的 CRISPR 基因編輯科技來得更具效力、特異度和耐得住運送,將應用於治療神經退化疾病(neurodegenerative disorder)的產品線中。

Jennifer Doudna 指出:「Scribe Therapeutics 的基因編輯技術將推動臨床 CRISPR 療法的研發,藉此創造出造福上百外生命的治療策略。」

Andreessen Horowitz 普通合夥人和 Scribe Therapeutics 董事 Vijay Pande 表示,Scribe Therapeutics 已開發次世代的 CRISPR 療法,未來疾病診斷、治療與管理將有所不同,且該技術「將影響藥品研發至量產製造等流程的效能,未來創新療法的開發將比現在來得更加迅速。」

延伸閱讀:GSK 攜手 Jennifer Doudna 等 CRISPR 研究團隊 加速其藥物開發

延伸閱讀:CRISPR 基因編輯獲諾貝爾化學獎之後:癌症和遺傳性疾病治療、異種器官移植進展?

參考資料
1. https://www.scribetx.com/press-release-scribe-therapeutics-unveils-fully-integrated-platform-for-engineering-breakthrough-crispr-based-genetic-medicines/
2. https://www.businesswire.com/news/home/20201006005506/en/Scribe-Therapeutics-to-Collaborate-With-Biogen-to-Develop-CRISPR-based-Genetic-Medicines-for-Neurological-Diseases-Including-Amyotrophic-Lateral-Sclerosis

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