孤兒藥市場競爭激烈!亞盛醫藥 4 新藥取得 6 項資格盼突圍

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「孤兒藥」又稱為罕見病藥,指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國,罕見疾病是指患病人數少於 20 萬人的疾病。自 1983 年以來,美國通過《孤兒藥法案》的實施,給予企業相關政策扶持,以鼓勵罕見病藥品的研發。到 2026 年,全球孤兒藥市場將逐步增長,估計價值 3262.5 億美元,復合年增長率約為8.5%。

亞盛醫藥共有 4 個試驗式新藥獲得 6 項 FDA 孤兒藥資格。2020 年 5 月,該公司第三代 BCR-ABL 抑制劑 HQP1351 獲得 FDA 孤兒藥資格認定,適應症為慢性骨髓性白血病(chronic myeloid leukemia, CML)。同年 7 月和 9 月,新型口服 Bcl-2 選擇性小分子抑制劑 APG-2575 分別治療華氏巨球蛋白血症(Waldenstrom’s macroglobulinemia, WM)和慢性淋巴性白血病(chronic lymphocytic leukemia, CLL)取得 2 個孤兒藥資格認定。隨後,FDA 再授予 MDM2-p53 抑制劑 APG-115 孤兒藥資格認定,用於治療胃癌;10月9日,MDM2-p53 抑制劑 APG-115、Bcl-2/Bcl-xL 抑制劑 APG-1252 再獲 2 項FDA孤兒藥資格,分別用於治療急性骨髓性白血病(acute myeloid leukemia, AML)和小細胞肺癌(small cell lung cancer, SCLC)。

HQP1351 對 BCR-ABL 以及包括 T315I 突變在內的多種 BCR-ABL 突變體有突出效果,用於治療一代、二代 TKI 抗藥性的 CML 患者。2019 年 7 月,該藥獲美國 FDA 臨床試驗許可,直接進入第 1b 期臨床試驗。該藥同時也為中國第一個三代 BCR-ABL 標靶抗藥性 CML 治療藥物,目前已處於關鍵第2期臨床試驗階段,預計今年提交新藥上市申請(NDA)。

APG-2575現已獲得美國、中國、澳大利亞多項第 1b/2 期臨床試驗許可,正在全球同步推進多個血液腫瘤適應症的臨床開發。其中作為單藥或聯合治療復發╱難治 CLL/小淋巴細胞淋巴瘤(small lymphocytic lymphoma, SLL)的一項全球第1b/2 期臨床研究在進行中,正在美國和澳大利亞招募患者。

APG-115 對 MDM2 具有高度結合親和力,通過阻斷 MDM2-p53 交互作用進而恢復 p53的腫瘤抑制活性。APG-115 也是第一個在中國進入臨床試驗階段的 MDM2-p53 抑制劑,已在中國和美國展開多項治療實體瘤及血液腫瘤的臨床研究。

APG-1252 可經由選擇性抑制 Bcl-2 及 Bcl-xL 蛋白修復細胞凋亡。正在美國和澳大利亞進行針對晚期癌症患者的臨床第 1 期劑量爬坡試驗,在美國進行針對聯合紫杉醇治療復發難治 SCLC 患者的第 1b/2 期試驗,並在中國進行針對 SCLC 患者的單藥臨床第 1 期劑量爬坡試驗。臨床數據顯示,APG-1252 在 SCLC 及其他晚期實體瘤患者中具有良好的安全性,並初步顯示療效。

作者:侯慶辰 博士/ James Hou/ 總經理/ 南京華訊知識產權顧問有限公司
修訂&校閱:基因線上編輯團隊

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參考資料:
https://www.chinaipic.com/news/542.html

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