Novartis 收購研發眼科基因療法的新創公司:Vedere Bio

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加碼投資基因療法研發,Novartis 於 10 月 30 日宣布收購基因編輯新創 Vedere Bio,收購金額達 2.8 億美元,包含已支付的 1.5 億美元預付款和 1.3 億美元的里程碑權利金。

專攻眼科疾病,Vedere Bio 的基因編輯技術優勢

由生技創投 Atlas Venture 所孵化,Vedere Bio 於 2019 年 6 月草創,是一間專門研發光遺傳(optogenetic)基因療法的企業,能透過玻璃體將感光蛋白(light-sensing protein)注射到腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)載體與視網膜,藉此刺激感知與傳遞訊號給大腦視覺處理區的細胞,繞過已退化或死去的感光細胞,恢復患者視力、抵抗視力損失。

據統計,全球有超過 200 萬個遺傳性視網膜營養性萎縮(inherited retinal dystrophies, IRDs)案例,患者眼睛裡的感光細胞因死亡與退化,引發漸進式視覺損失,最終導致雙盲;且現有療法僅能標靶 250 多種致病基因中的 1 種,大幅影響能接受治療的患者數量。

Vedere Bio 採用加州大學柏克萊分校實驗室的 Ehud Isacoff 教授和 John G. Flannery 教授的基因編輯技術,能調整人眼視網膜的健康細胞,造福因感光細胞損壞的泛基因型(pan-genotypic)遺傳性視網膜營養性萎縮患者,以及患有乾式老年性黃斑部病變(Age-related macular degeneration, AMD)的 500 萬名患者。未來,Vedere Bio 的技術或許能由受過專業訓練的眼科診所醫生執行,藉此拓展治療規模。

擴大 Novartis 基因療法的市場版圖

「眼科學的下一個關鍵市場就在找尋平民化且具成效的基因治療策略。」Novartis 生物醫學研究中心 Jay Bradner 所長強調,收購 Vedere Bio 代表 Novartis 對次世代視覺疾病基因療法研發的一番用心。

此外,對聚焦 3 大基因療法 AAVs、CAR-T 療法與 CRISPR 的 Nvoartis 來說,收購 Vedere Bio 也新增了潛在的基因產品線;Novartis 生物醫學研究中心眼科學主任 Cynthia Grosskreutz 表示,「擁有 Vedere Bio 的技術後,Novartis 在研發眼部疾病療法時,不再只能針對單一基因變異治療,而能替視網膜退化患者創造出一種創新療法。」

Vedere Bio 於草創時期曾取得 2,100 萬美元 A 輪融資;且在被收購前成立子公司 Vedere Bio II,致力研發新型視覺恢復與維護療法的產品線。收購後,Vedere Bio II 將不依附於 Novartis 與 Vedere Bio,而是作為獨立公司進行技術的研發與營運。

延伸閱讀:Molecular Partners 攜手 Novartis!開發 2 種可非冷藏抗 COVID-19 蛋白藥物

參考資料:
1. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-acquires-vedere-bio-adding-novel-optogenetic-gene-therapy-technology-treating-blindness
2. https://www.vederebio.com/102920acquisition

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