由诺贝尔奖得主 Jennifer Doudna 教授所创办的基因编辑疗法生技公司 Intellia Therapeutics，于日前宣布其 T 细胞受体（T cell receptor, TCR）－T 细胞疗法（T cell therapy） NTLA-5001 获 FDA 孤儿药资格（orphan drug designation）认证，可用于治疗急性骨髓性白血病（Acute myeloid leukemia, AML）。
这项资格认证为 Intellia 旗下的孤儿药再加一，上一个是在 CRISPR 技术下创下革命进展的 NTLA-2001。
基因编辑革命性进展！Intellia 完成第 1 个在体内进行的基因编辑试验全球第一个 CRISPR 人体临床试验－NTLA-2001
自 2012 年 Jennifer Doudna 教授提出 CRISPR 基因编辑技术以来，这项技术在过去 10 年来从未被应用于人体试验中。而在 2021 年 6 月，CRISPR 技术出现革命性新进展，Intellia 与 Regeneron Pharmaceuticals（再生元）宣布完成全球第一个 CRISPR 的人体内临床试验，以 NNTLA-2001 治疗 ATTR（遗传性转甲状腺素淀粉样病变）患者体内的致病蛋白质－错误折叠的转甲状腺素（TTR）。
2021 年 10 月，NTLA-2001 获得 FDA 的孤儿药资格认证，让 Intellia 可获得相关开发补助与奖励。若 NTLA-2001 获 FDA 核准上市，则将可成为第一个可根治 ATTR 的基因疗法。
近期，Intellia 也公布 NTLA-2001 第一期临床试验的初步结果。在临床试验的第 28 天可分别降低 86% （NTLA-2001 剂量 0.7mg/kg）与 93%（NTLA-2001 剂量 1.0mg/kg）的血清 TTR，临床耐受性与治疗效果皆表现正面。
Intellia 预计于 2022 年完成 NTLA-2001 的第一期临床试验，并于年底公布完整的临床数据。
Intellia 治 ATTR 的 CRISPR 药物获 FDA 孤儿药认证（基因线上国际版）治疗 AML 的 TCR-T 细胞疗法－NTLA-5001
AML 为血液骨头的恶性肿瘤，属于美国成人中最常见的急性白血病类型，若不即早治疗则死亡率极高，五年存活率低于 30%。其肿瘤通常会高度表现 Wilms’ Tumor 1（WT1）抗原。
NTLA-5001 为使用 CRISPR/Cas9 编辑技术的TCR-T 细胞疗法，可用于精准治疗高度表现 WT1 抗原的 AML 患者。NTLA-5001 针对已使用第一线疗法治疗、但又复发的 AML 患者的耐受性、安全性与抗肿瘤效果目前正在经第 1/2a 期临床试验评估中。
NTLA-5001 获 FDA 孤儿药资格认证
FDA 的孤儿药资格计画，为美国国会为保障美国罹病人数少于 20 万的特殊疾病，特别给予药物开发者的鼓励措施，包含临床试验的税收抵免、处方药使用者费用（Prescription Drug User Fee）减免，与 FDA 核准上市后的七年独家销售权利。
Intellia 的 CEO John Leonard 表示，FDA 对 NTLA-5001 颁布孤儿药资格认证，明显反映了 AML 患者对于此新兴疗法的强烈需求，也因此将尽快推进 NTLA-5001 的临床研究，以提供 AML 患者治疗的新选择。
基因线上精选：2021 年备受瞩目的生物技术（基因线上国际版）参考资料：
1. https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-receives-us-fda-orphan-drug-designation-0
2. https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-and-regeneron-announce-updated-phase-1-data
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