J.P Morgan 第 39 屆健康醫療大會步入尾聲，各藥廠接連針對 2021 年重點議題與企業著眼項目進行分享，雖然收購案大致宣布完畢，卻能得知生技企業的未來研發方向。基因線上整理大會亮點，提供產業動向脈絡。
AstraZeneca：市售疫苗＆多種藥物將上市
COVID-19 疫情使全球疫苗研發、製作與法規流程加速，更形成一個大型疫苗生態圈。AstraZeneca 是 COVID-19 疫苗的領頭供應商，不僅在臨床試驗中表現正面，也逐步取得國際核准與審查資格，目前正加速量產約 30 億劑疫苗。
然而，單靠各國收購案難以使 AstraZeneca 在疫苗項目轉虧為盈，勢必得思考市售的可能性。AstraZeneca 執行副總裁 Ruud Dobber 會議中表示，「目前 AZD1222 僅在 1 個國家進行接種，全球仍有上億人需要施打」，AstraZeneca 會先完成與各國政府的疫苗收購案，隨後才會開始考慮市售 COVID-19 疫苗的可能性。
而對於 AstraZeneca 在 2021 年的藥物發展，Dobber 執行副總裁指出，AstraZeneca 將有不少候選藥物步入上市之路，舉凡治療狼瘡的 anifrolumab、貧血的 roxadustat、氣喘的 tezepelumab 等；且 AstraZeneca 在收購 Alexion 時也取得熱門藥物 Soliris 與 Ultomiris，它們都將成為 AstraZeneca 在 2021 年的潛在主打藥物。
COVID-19 疫苗研發賽跑！CureVac 有望後來居上？
COVID-19 衍生出 120 至 140 億劑疫苗的龐大需求，為了抑制疫情，德國 CureVac 也於一開始就加入疫苗製造的行列，並於 2021 年 1 月初與 Bayer 協定量產合作。
Bayer 商業開發負責人 Marianne De Backer 表示，CureVac 雖然在疫苗開發進度上比 Pfizer/BioNTech、AstraZeneca 或 Moderna 來的緩慢，但它仍是 COVID-19 疫苗賽跑上的強勁選手，其 mRNA 疫苗 CVnCoV 已於 2020 年年底進入第 3 期臨床試驗，且在 11 月早期數據表現正面。CureVac 計畫在 2021 年取得緊急使用授權。
標靶心臟疾病！Verve Therapeutics 公開臨床計畫
美國基因療法新創 Verve Therapeutics 創立 2 年，目前致力研發冠狀動脈心臟病（Coronary heart disease, CAD）基因編輯藥物，於大會中宣布核心藥物 VERVE-101 的臨床成果與未來計畫，並預計 2021 年會向美國 FDA 申請新藥臨床試驗（IND），在 2022 年進入人體臨床試驗。
VERVE-101 可望治療異合子家族性高膽固醇血症（Heterozygous Familial Hypercholesterolemia, HeFH）這項遺傳疾病。HeFH 患者通常可在血液中發現極高的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C），容易引發早期心臟疾病與中風。
VERVE-101 透過鹼基編輯（base editing） 來編輯 PCSK9 基因，該基因曾證實能大幅降低血液中低密度脂蛋白膽固醇的比例，也用於其他心臟藥物的研究。而相比其他藥物，VERVE-101 有望讓患者不只取得短暫抑制效果，而能做到 PCSK9 基因的永久關閉。在臨床前試驗中，使用 VERVE-101 編輯猴子的 PCSK9 基因，根據初步數據收集，已達到 6 個月的治療效果，且目前也在持續中。
Sanofi 數位化策略
醫療與科技近年變得密不可分，藥廠若不即早數位轉型，很快就會丟失原有的競爭力。Sanofi 於 2020 年 5 月底宣布新任數位長，數位長 Arnaud Robert 過去曾於迪士尼、Nike、加拿大蕭式通訊公司任職，更曾是維京遊輪的數位長，他於會議中指出 Sanofi 未來需提升特殊照護與電子商務領域的患者互動率與數位行銷能力。
直至 2020 年年底，他已組建一支數位團隊，並在 6 週內打造一款 App，可顯示 Sanofi 在不同產品與受眾中的行銷數據。該 App 也搭載 AI 人工智，來推測未來行銷走向，以協助決策者不再只依照直覺，而是透過可視化圖表以及數據證明來做出有效決定。
Robert 數位長指出，AI 無論在商業行銷與研發面向都不可或缺，目前 Sanofi 僅導入初期應用，未來仍有不少擴增潛能，期望未來可以強化 Sanofi 的市場佈局。
延伸閱讀：JP Morgan 系列報導：Roche 看好血清篩檢市場、Biogen 攜手 Apple 研究精神疾病、Boehringer Ingelheim 靠暗抗原找癌症療法參考資料：
1. https://www.curevac.com/en/2021/01/07/curevac-and-bayer-join-forces-on-covid-19-vaccine-candidate-cvncov/
2. https://www.businesswire.com/news/home/20210112005258/en/Verve-Therapeutics-Announces-Data-Demonstrating-Durable-LDL-Cholesterol-Lowering-After-a-One-Time-Gene-Editing-Treatment-in-Non-Human-Primates
3. https://www.sanofi.com/en/about-us/governance/executive-committee/arnaud-robert
4. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2020/azd1222hlr.html
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
