J.P Morgan 第 39 届健康医疗大会步入尾声，各药厂接连针对 2021 年重点议题与企业着眼项目进行分享，虽然收购案大致宣布完毕，却能得知生技企业的未来研发方向。基因线上整理大会亮点，提供产业动向脉络。
AstraZeneca：市售疫苗＆多种药物将上市
COVID-19 疫情使全球疫苗研发、制作与法规流程加速，更形成一个大型疫苗生态圈。AstraZeneca 是 COVID-19 疫苗的领头供应商，不仅在临床试验中表现正面，也逐步取得国际核准与审查资格，目前正加速量产约 30 亿剂疫苗。
然而，单靠各国收购案难以使 AstraZeneca 在疫苗项目转亏为盈，势必得思考市售的可能性。AstraZeneca 执行副总裁 Ruud Dobber 会议中表示，“目前 AZD1222 仅在 1 个国家进行接种，全球仍有上亿人需要施打”，AstraZeneca 会先完成与各国政府的疫苗收购案，随后才会开始考虑市售 COVID-19 疫苗的可能性。
而对于 AstraZeneca 在 2021 年的药物发展，Dobber 执行副总裁指出，AstraZeneca 将有不少候选药物步入上市之路，举凡治疗狼疮的 anifrolumab、贫血的 roxadustat、气喘的 tezepelumab 等；且 AstraZeneca 在收购 Alexion 时也取得热门药物 Soliris 与 Ultomiris，它们都将成为 AstraZeneca 在 2021 年的潜在主打药物。
COVID-19 疫苗研发赛跑！CureVac 有望后来居上？
COVID-19 衍生出 120 至 140 亿剂疫苗的庞大需求，为了抑制疫情，德国 CureVac 也于一开始就加入疫苗制造的行列，并于 2021 年 1 月初与 Bayer 协定量产合作。
Bayer 商业开发负责人 Marianne De Backer 表示，CureVac 虽然在疫苗开发进度上比 Pfizer/BioNTech、AstraZeneca 或 Moderna 来的缓慢，但它仍是 COVID-19 疫苗赛跑上的强劲选手，其 mRNA 疫苗 CVnCoV 已于 2020 年年底进入第 3 期临床试验，且在 11 月早期数据表现正面。CureVac 计画在 2021 年取得紧急使用授权。
标靶心脏疾病！Verve Therapeutics 公开临床计画
美国基因疗法新创 Verve Therapeutics 创立 2 年，目前致力研发冠状动脉心脏病（Coronary heart disease, CAD）基因编辑药物，于大会中宣布核心药物 VERVE-101 的临床成果与未来计画，并预计 2021 年会向美国 FDA 申请新药临床试验（IND），在 2022 年进入人体临床试验。
VERVE-101 可望治疗异合子家族性高胆固醇血症（Heterozygous Familial Hypercholesterolemia, HeFH）这项遗传疾病。HeFH 患者通常可在血液中发现极高的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），容易引发早期心脏疾病与中风。
VERVE-101 透过碱基编辑（base editing） 来编辑 PCSK9 基因，该基因曾证实能大幅降低血液中低密度脂蛋白胆固醇的比例，也用于其他心脏药物的研究。而相比其他药物，VERVE-101 有望让患者不只取得短暂抑制效果，而能做到 PCSK9 基因的永久关闭。在临床前试验中，使用 VERVE-101 编辑猴子的 PCSK9 基因，根据初步数据收集，已达到 6 个月的治疗效果，且目前也在持续中。
Sanofi 数位化策略
医疗与科技近年变得密不可分，药厂若不即早数位转型，很快就会丢失原有的竞争力。Sanofi 于 2020 年 5 月底宣布新任数位长，数位长 Arnaud Robert 过去曾于迪士尼、Nike、加拿大萧式通讯公司任职，更曾是维京游轮的数位长，他于会议中指出 Sanofi 未来需提升特殊照护与电子商务领域的患者互动率与数位行销能力。
直至 2020 年年底，他已组建一支数位团队，并在 6 周内打造一款 App，可显示 Sanofi 在不同产品与受众中的行销数据。该 App 也搭载 AI 人工智，来推测未来行销走向，以协助决策者不再只依照直觉，而是透过可视化图表以及数据证明来做出有效决定。
Robert 数位长指出，AI 无论在商业行销与研发面向都不可或缺，目前 Sanofi 仅导入初期应用，未来仍有不少扩增潜能，期望未来可以强化 Sanofi 的市场布局。
延伸阅读：JP Morgan 系列报导：Roche 看好血清筛检市场、Biogen 携手 Apple 研究精神疾病、Boehringer Ingelheim 靠暗抗原找癌症疗法参考资料：
1. https://www.curevac.com/en/2021/01/07/curevac-and-bayer-join-forces-on-covid-19-vaccine-candidate-cvncov/
2. https://www.businesswire.com/news/home/20210112005258/en/Verve-Therapeutics-Announces-Data-Demonstrating-Durable-LDL-Cholesterol-Lowering-After-a-One-Time-Gene-Editing-Treatment-in-Non-Human-Primates
3. https://www.sanofi.com/en/about-us/governance/executive-committee/arnaud-robert
4. https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2020/azd1222hlr.html
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