娇生旗下杨森药厂（Janssen Pharmaceuticals）宣布与合作伙伴 Legend Biotech 公司获得欧盟委员会（EC）授予 Carvykti（ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel）的有条件上市许可（CMA），用于治疗已接受至少三种预先治疗法包括免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）与抗 CD38 抗体，并且在最后一次治疗中仍旧显示疾病进展的患者。从过往经验得知，此族群的中位无进展生存期仅约三至四个月，患者通常会在一年内死亡。
对预先治疗无反应者有效
Carvykti 是一种嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法，具有两种标靶 B 细胞成熟抗原（BCMA）的单域抗体。CAR-T 疗法专门为每位患者开发，并且作为单次输注给药。
在美国血液学会（ASH）2021 年年会上曾经公布的两年追踪结果显示，接受 Carvykti 治疗的复发或顽固型多发性骨髓瘤（relapsed/ refractory multiple myeloma, RRMM）患者中有 98% 对治疗有反应，且大多数患者实现了持续的深度反应，83% 的患者在 22 个月的追踪中实现了严格的完全缓解（stringent complete response，sCR）。
备受关注的 CAR-T 疗法在经过大量预处理的多发性骨髓瘤患者中持续有效，并在早期给予罹患其他疾病的人群时，肿瘤缩小了。
CARTITUDE-1则是一项正在进行的 Ib/II 期、开放标签、多中心研究，评估 Carvykti 用于治疗 RRMM 患者。由于 Carvykti 在后线用药环境中的能力已经确立，科学家们的注意力已转移到早期治疗上。
研究中的所有患者均接受过中位数六种预先治疗方案，在参加试验的 97 名患者中，99% 对最后一线治疗无效、88% 为三药治疗后仍难治的患者，这意味着他们对于 IMiD、PI 与抗 CD38 抗体无反应。
CARTITUDE 系列临床试验持续扩展
Carvykti 的安全性在两项开放标签临床试验的 179 名成年患者中进行评估，最常见的不良反应（≥20%）是嗜中性白血球缺乏症（91%）、细胞激素释放症候群（CRS）（88%）、发热（88%）、血小板减少（73%）、贫血（72%）等。
临床试验仍在持续扩展，除了CARTITUDE-1之外，还针对不适合干细胞移植的新诊断骨髓瘤患者启动了第 III 期 CARTITUDE-5 研究。其 CAR-T 将在武田公司的 Velcade、必治妥施贵宝（BMS）的 Revlimid 与 dexamethasone 的组合之后进行测试。还有 CARTITUDE -6，确定 Carvykti 是否可以替代符合条件的新诊断患者的干细胞移植。
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