杨森投入 RNA 药物研发战局,联手 Remix 跨入癌症与免疫学领域

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暨罗氏(Roche)、必治妥施贵宝(Bristol Myers Squibb, BMS)默沙东(MSD,美、加地区称 Merck)及武田(Takeda)等多家药厂积极与生技公司合作 RNA 药物研发后,杨森药厂(Janssen)近期也宣布与 Remix Therapeutics 达成合作研究协议,致力于癌症及免疫学领域。

不同类型的 RNA 执行不同的功能,Remix Therapeutics 的研发重点是携带制造蛋白质所需的遗传讯号类型 RNA ,透过调节这些 RNA,使转译制造出的蛋白质不会引起疾病。

Remix Therapeutics 正在开发的小分子并不直接针对 RNA,相反地,是针对处理它的细胞成分。而杨森药厂看到了 Remix Therapeutics 此方法的前景,愿支付 4500 万美元来建立一个多药物研究联盟。

Cartesian 多发性骨髓瘤 RNA 疗法进入临床!(基因线上国际版)

调节 RNA 加工过程,进一步修改致病基因的表现

许多药物研究都集中在致病蛋白质的小分子上,但是 RNA 是携带用于制造蛋白质遗传指令的分子,Remix Therapeutics 的技术便在于“调整”此过程,透过降解、增强表达或改变 RNA ,来对抗疾病发生。而其他生技公司例如 Alnylam Pharmaceuticals 与 Ionis Pharmaceuticals 的 RNA 技术,则是使用核酸疗法。

RNA 一直是难以捉摸的标的,很难让小分子与其结合。Remix Therapeutics 表示,名为 REMaster 的技术可以识别 RNA 加工中的模式,并找到利用此来调节 RNA表达的方法,进一步修改致病基因的表现,开发突破性疗法。Remix Therapeutics 的药物可以透过多种方式发挥作用,例如选择性地降解 RNA 以阻止蛋白质表达,或者透过增强 RNA 表达来增加特定蛋白质的表达程度。另一种方法是救援或略过受损的 DNA 部分。无论如何,在每种情况下,目标都是从根源上解决疾病的成因。

大型制药公司与小型生技公司联盟合作

过去两年中,大型制药公司与规模较小的生技公司针对 RNA 药物研究开发进行了一系列的合作协议,包括 Arrakis Therapeutics 与罗氏及安进(Amgen)药厂签署了开发修饰或破坏 RNA 的药物协议、罗氏更与另一家生技公司 Ribometrix 合作,开发 RNA 标靶小分子药物。另外,阿斯特捷利康(Astrazeneca)与 Accent Therapeutics 合作、Vertex宣布计划与 Skyhawk Therapeutics 合作。

此次被杨森药厂相中的 Remix Therapeutics 是一家规模较小的生物技术公司,2020 年底时获得由 Foresite Capital 投入的 8400 万美元 A 轮融资而推出。在与杨森的联盟下,将来如果有任何药物进入市场,Remix Therapeutics 将有资格获得可能超过 10 亿美元的里程碑付款。

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参考资料:
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/remix-therapeutics-enters-collaboration-with-janssen-to-advance-small-molecule-therapeutics-using-remaster-drug-discovery-platform-to-modulate-rna-processing-301482807.html

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