药物分子过大难以通过血脑屏障，是很多疾病药物开法的一大瓶颈。日本 JCR 公司近年也努力研发能够顺利送达中枢神经系统的药物，用以治疗遗传性疾病如庞贝氏症、黏多糖症。JCR公司为加强研发能力，收购美国 ArmaGen 公司，并将在美国合并设立子公司，以加快药物开发脚步。
日本 JCR 药厂设立于 1975 年，早期以纯化酵素蛋白的药物为主要产品，并引进且在日本制造贩售人类生长激素药剂 Growject®。近年 JCR 的研发脚步转往干细胞制剂，以及精准标靶作用器官的药物分子，并有约6项药物正在进行临床试验。研发中的药物里有一类是专门治疗溶小体储积症 (Lysosomal storage disease)，如庞贝氏症、黏多糖症等。这些疾病属于罕见遗传性代谢疾病，因为溶小体 (lysosome) 功能异常导致无法正常代谢应该被分解的大分子，囤积在细胞中的大分子因此过量而毒杀了细胞。病患虽然可以透过施打替代的酵素来治疗，但是过大的药物分子无法穿越血脑屏障到达脑部，于是中枢神经系统依然受影响。JCR公司研发了标靶人类 transferrin 蛋白的抗体，将之作为药物分子的导航，利用人体自然的 transferrin 蛋白来为药物开道进入脑部，这项研究目前已经进入临床试验。但近日 JCR 公司希望增加研发效能，收购了美国 ArmaGen，这个开始于 2003 的新型药物公司。ArmaGen 的研究方向非常专一，10 多年来都致力于研发能够跨越血脑屏障的药物分子，ArmaGen 尝试各种标靶导航分子像是 transferrin、insulin、low-density lipoproteins 并发表了不少研究成果在脑部的药物分子传递，用在治疗阿兹海默症、溶小体储积症，正好与 JCR 的方向不谋而合。这项收购预计在 4 月底完成，届时 ArmaGen 将会合并到 JCR 于美国开设的子公司之中，合并后估计除了为 JCR 制药增加研究产能，也能够同时扩展产品的市场版图。
参考资料：
- https://ssl4.eir-parts.net/doc/4552/tdnet/1810424/00.pdf
- https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S1096719218309879
- https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30595526/
- http://armagen.com/
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