Jennifer A. Doudna 日前（美国时间 10 月 7 日）因发现 CRISPR-Cas9 基因编辑技术，与 Emmanuelle Charpentier 共同获得 2020 年诺贝尔化学奖，成为诺贝尔化学奖第 6 位与第 7 位女性得主。CRISPR 最初源自细菌的免疫系统，能够剪下人体错误的 DNA，并在缺口填上正确的片段，使许多因基因缺陷产生的疾病，得到根治的结果。相比过去剪下错误基因需针对不同基因设计酵素的手法，CRISPR 万用且方便的特性引发了科学界的热议，更在未来成为许多不治之症的可能解方。Jennifer A. Doudna 作为 CRISPR 技术的三巨头之ㄧ，也常推动基因编辑技术、应用发展。日前她所成立的基因疗法新创获 Biogen 投资合作，未来将针对肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）进行治疗策略的研究。
由 CRISPR 基因编辑教母 Jennifer A. Doudna 和其他基因体和分子工程师 Benjamin Oakes、Brett Staahl、David Savage 于 2018 年创立，Scribe Therapeutics 致力于提升 CRISPR 的高效和特异性体内基因体修饰。
10 月 6 日 Scribe Therapeutics 获硅谷创投公司 Andreessen Horowitz 与其他投资人 2,000 万美金 A 轮融资，资金将用来开发客制化基因编辑平台与运输技术。
此外，Scribe Therapeutics 更从 Biogen 取得 1,500 万美金预付款，研发针对 ALS 的 CRISPR 基因疗法，未来研发和商业里程碑权利金可达 4 亿美金。
延伸阅读：CRISPR-Cas9奈米孔定序法 Caribou技术授权Oxford Nanopore为什么 Biogen 要投资 Scribe Therapeutics？
有鉴于基因编辑技术仍有安全、运送、成效、智慧财产权等实际挑战，Scribe Therapeutics 透过研发新的工程改造酶（custom engineered enzyme）、运送模式以及一系列的 CRISPR 科技与平台，以解决基因改造产业链潜藏的问题，提升 CRISPR 的治疗可能性与效用。
ALS 是一种运动神经系统退化性疾病，患者的脑部与脊髓细胞会逐渐退化，导致肌肉逐渐萎缩与无力，最后因呼吸衰竭而逝世的情况。尽管 ALS 已于百年前发现，但科学家仍无法知晓运动神经细胞受到攻击的主因。目前 ALS 尚未出现根治疗法，现有治疗策略仅能延缓病症，ALS 患者男性比女性多，大多于 50 岁左右发病，约一半患者在发病 4 年内死亡。
Biogen 曾于 2013 年开发 ALS 用药，最终于临床试验失败。而本次与 Scribe Therapeutics 合作即是从基因的角度重新思考 ALS 的治疗方式与其致病机转。
延伸阅读：基因编辑应用于临床治疗首例！Vertex 和 CRISPR 贫血患者治疗结果良好草创源自柏克莱大学的一张圆桌
Scribe Therapeutics 的核心构想最初来自加州大学柏克莱分校的一张圆桌，桌边坐着 Jennifer Doudn、Benjamin Oakes、Brett Staahl、David Savage 等 4 位创办人。当时全球纷纷出现比 Cas9 来得更小、更多用途的酶，这些酶只要好好使用，将能解决早期 CRISPR 研究碰到的各种问题。最终，他们选择使用 CasX 酶作为起点，挑战仍有许多未知的神经退化疾病，并在创业途中不断回答一个问题“什么样的基因编辑技术才是最棒的？”
该公司从头打造基因疗程中会用到的 CRISPR 酶和运输系统，共同创办人暨执行长 Benjamin Oake 表示，“这都是为了能更即时的服务于民，更精准的推出优质的基因药品。”
该公司第一个 CRISPR 产品名为 X-Editing 分子（XE molecules, XE），此为高度改造的 CRISPR 酶，能比时下普遍采用的 CRISPR 基因编辑科技来得更具效力、特异度和耐得住运送，将应用于治疗神经退化疾病（neurodegenerative disorder）的产品线中。
Jennifer Doudna 指出：“Scribe Therapeutics 的基因编辑技术将推动临床 CRISPR 疗法的研发，借此创造出造福上百外生命的治疗策略。”
Andreessen Horowitz 普通合伙人和 Scribe Therapeutics 董事 Vijay Pande 表示，Scribe Therapeutics 已开发次世代的 CRISPR 疗法，未来疾病诊断、治疗与管理将有所不同，且该技术“将影响药品研发至量产制造等流程的效能，未来创新疗法的开发将比现在来得更加迅速。”
延伸阅读：GSK 携手 Jennifer Doudna 等 CRISPR 研究团队 加速其药物开发延伸阅读：CRISPR 基因编辑获诺贝尔化学奖之后：癌症和遗传性疾病治疗、异种器官移植进展？
参考资料
1. https://www.scribetx.com/press-release-scribe-therapeutics-unveils-fully-integrated-platform-for-engineering-breakthrough-crispr-based-genetic-medicines/
2. https://www.businesswire.com/news/home/20201006005506/en/Scribe-Therapeutics-to-Collaborate-With-Biogen-to-Develop-CRISPR-based-Genetic-Medicines-for-Neurological-Diseases-Including-Amyotrophic-Lateral-Sclerosis
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系：service@geneonlineasia.com
