2 月 28 日，嬌生集團（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen）藥廠與中國南京傳奇（Nanjing Legend Biotech）宣佈，雙方共同研發的多發性骨髓瘤 CAR-T 療法獲得 FDA 核准，將以產品名 Carvykti 上市。
2017 年年底，楊森藥廠與南京傳奇簽訂交易金額 3.5 億美金合作協議，共同開發 CAR-T 療法 ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) ，這也成為美國繼 2021 年後，第 2 個核准的多發性骨髓瘤 CAR-T 療法。
基因線上國際版獨家彙整：乳癌治療最新進展Carvykti 克服多發性骨髓瘤預後不良
多發性骨髓瘤是一種惡性血液腫瘤，病因是患者骨髓的漿細胞（plasma cell）不正常增生所致。多數患者接受初始治療後容易復發，並在使用藥物治療如 免疫調節劑、單株抗體後面臨預後不良。Carvykti 適用於此類已接受過 4 線治療，仍無效的復發或頑固型多發性骨髓瘤（relapsed/ refractory multiple myeloma, RRMM）病患。
Carvykti 的作用原理是標靶兩個 B 細胞成熟抗原（B-cell maturation antigen, BCMA），治療方式是單次注射嵌合抗原受體陽性的 T 細胞。
2021 年底楊森藥廠公布該療法 1b/2 期試驗 CARTITUDE-1 試驗結果，顯示 97 名 RRMM 患者接受治療後追蹤 22 個月，整體緩解率（ORR）達 98%，兩年的疾病無惡化存活期（PFS）為 61%、整體存活率（OS）74%。
多發性骨髓瘤的 CAR-T、標靶藥物治療
FDA 第一個核准的多發性骨髓瘤 CAR-T 療法，是必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb）與 2seventy bio 共同研發的 Abecma（idecabtagene vicleucel）。Abecma 和最新核准上市的 Carvykti 都屬於標靶 BCMA 的 CAR-T 療法；Abecma 上市時定價 $419,500 美金、Carvykti 則定價稍高為 $465,000。
除了 CAR-T 療法，多發性骨髓瘤常見的標靶藥物可分為 3 類：蛋白酶體抑制劑（proteasome inhibitor）、免疫調節劑、單株抗體。蛋白酶體抑制劑包含 carfilzomib、ixazomib；免疫調節劑有 lenalidomide、pomalidomide；單株抗體則有標靶 CD38 藥物 daratumuamb。
延伸閱讀：全球第一個 BCMA CAR-T 細胞療法獲美 FDA 核准！多發性骨髓瘤患者多一選擇！參考資料：
1. https://legendbiotech.com/wp-content/uploads/2022/02/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-BCMA-Directed-CAR-T-Therapy-Receives-U.S.-FDA-Approval-2.pdf
2. https://www.jnj.com/new-data-from-cartitude-1-study-show-continued-deep-and-durable-responses-of-ciltacabtagene-autoleucel-cilta-cel-in-treatment-of-heavily-pretreated-patients-with-multiple-myeloma
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