第 40 屆的 JP Morgan 健康醫療大會在昨日（1 月 10 日）正式展開後，全球各大藥廠與生技公司相繼公佈了許多合作收購案與年度財報。基因線上編輯團隊整理了大會第二天的精華，邀請讀者一同來暸解全球生醫產業的新鮮大事！
Amgen 與 Arrakis therapeutics 聯手研發多標靶 RNA 降解小分子療法
安進（Amgen）和 Arrakis Therapeutics 宣布將共同研發 RNA 降解療法，會以多重療法針對較難以藥物治療的目標，透過誘導核酸酶的機制，選擇性破壞病原體蛋白的 RNA 編碼。
Arrakis 首先會根據安進提列的一系列 RNA 小分子標靶藥物（RNA-targeted small molecure, rSM）化合物做研究，再共同合作將分子設計成具特異性降解的 RNA 標靶藥，之後由安進主導臨床研究的部分。根據合作協議條款，安進會預先給予 Arrakis 7500 萬美元以支付初期研究的費用，而倘若臨床、品管和銷售部分有達到特定目標，Arrakis 也將可會獲取高達數十億美元的特許權費用。
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羅氏（Roche）自 2014 年來已經持續投資美國生技公司 Freenome 總計近 11 億美元，此次持續投入 2.9 億美元鉅資 ，預期能加速癌症早期診斷檢測的發展，提供更客製化的精準醫療服務。
Freenome 主要使用多體學平台，以常規抽血流程進行癌症的早期診斷。結合分子生物學、計算生物學（computational biology）與機器學習（machine learning）檢測和疾病相關的游離生物標記物。Freenome 目前已開發基於機器學習的多體血液檢測來篩檢大腸癌，正在進行大規模臨床研究。此外，也將擴增多體學平台結合至多種其他癌症的生物標記；接下來將根據患者個案的風險評估，量身制定相關檢測。
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bluebird bio 在 2022 年將會專注於 FDA 對公司的兩大基因療法的審核，分別為治療 β 型的地中海貧血的 Betibeglogene autotemcel 和治療大腦型腎上腺腦白質失養症（cerebral adrenoleukodystrophy, CALD）的 elivaldogene autotemcel，預計於2022年第3季在美國上市。
除此之外，也預期在 2022 年年中完成第三個基因療法 lovotibeglogene automcel 的生產，用於治療鐮刀形紅血球疾病（sickle-cell disease），目前正在評估此療法對 18 歲以下患者的作用，預計在 2023 年第1季提交生物製劑許可申請（Biologics license application, BLA）。
bluebird bio 也同時宣布2021年財報，截至2021 年 12 月 31 日止，所有的現金與證券餘額為 4.42 億美元，預計2022 年在推動藥品上市的花費將低於 4 億美元。
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當各大公司在宣布合作收購案或財報時，瑞士藥廠艾伯維（AbbVie）卻發表了不一樣的聲明，重新調整其對類風濕性關節炎明星藥 Rinvoq 和乾癬用藥 Skyrizi 的銷售規劃。艾伯維將 Rinvoq 在 2025 年的預估銷售額減少 5 億美元，並對 Skyrizi 的預估銷售額增加了 5 億美元，並重申此藥物組合的在 2025 年的銷售預估總額為150 億美元。
艾伯維聲稱之所以會調整 Rinvoq 的預期銷售額是由於其藥在審核時因安全問題而受到審查，使使用對象受限於尚未使用過 TNF 抑制劑的患者，此警告將會標註於藥品的安全標籤上，並影響到藥品在美國的銷售。而 Skyrizi 調整的部分則是因為在乾癬患者的銷售有亮眼的成績，讓艾伯維十分看好後續的銷售狀況。
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參考資料：
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/amgen-and-arrakis-therapeutics-announce-multi-target-collaboration-to-identify-novel-rna-degrader-small-molecule-therapeutics-301458380.html
2. https://www.prnewswire.com/news-releases/significant-investment-accelerates-freenomes-multiomics-platform-for-the-early-detection-of-cancer-301457689.html
3. https://www.businesswire.com/news/home/20220111005696/en/bluebird-bio-to-Provide-Update-on-Program-Milestones-and-2022-Financial-Outlook-at-the-40th-Annual-J.P.-Morgan-Healthcare-Conference
4. https://news.abbvie.com/news/press-releases/abbvie-confirms-guidance-greater-than-15-billion-in-combined-risk-adjusted-sales-for-rinvoq-and-skyrizi-in-2025.htm
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