第 41 届的 JP Morgan 健康医疗大会（Healthcare Conference）于美国时间 1 月 9 日在旧金山盛大展开！此年度盛事是各大国际药厂公布年度指标性新闻的最佳时机，除了许多年度财报的更新外，也相继公布了许多合作、授权及收并购案的消息。基因线上编辑团队独家整理了大会第一天的新闻精华，并将于本周持续更新最新动态，敬请持续锁定。
莫德纳持续深耕 mRNA 疫苗技术
mRNA 生技大厂莫德纳（Moderna）分享旗下 48 个开发中的计画进度更新，并指出 2023 年研究与开发所投入的预算约为 45 亿美元。
新冠疫苗部分，莫德纳公布其于 2022 年为赚进 184 亿美元，并已为 2023 年该疫苗订定最低销售额：50 亿美元。而呼吸道融合病毒（respiratory syncytial virus, RSV）疫苗方面，旗下第 3 期临床试验已招募 36,604 名受试者，且已达到疫苗安全性与有效性的主要临床指标（primary endpoints）。季节性流感病毒疫苗于南、北半球皆以完成受试者招募，预计于 2023 年第一季公布南半球的数据。另外，近期备受瞩目的个人化癌症疫苗（personalized cancer vaccine）mRNA-4157/V940 也在与默沙东（Merck，美、加地区称 MSD）的 KEYTRUDA 结合后，于临床试验中展现可降低 44% 的疾病复发与死亡风险。有鉴于此结果，莫德纳将于今年展开第 3 期临床试验以加速拓展该疫苗的适应癌种。
在企业交易部分，近期莫德纳也分别收购了日本生技公司 OriCiro Genomics，并与 CytomX Therapeutics 展开策略性研究合作。
值得一提的是，同日华尔街日报（Wall Street Journal）也报导，由于莫德纳旗下新冠疫苗正由美国政府签约购入转为市场销售，该公司正考虑将新冠疫苗的定价为每剂 110 至 130 美元。
bluebird bio 对两新上市的基因疗法寄与厚望
基因疗法公司 bluebird bio 指出其于 2022 年 8 月获得美国食品药物管理署（FDA）核准的地中海贫血疗法（beta thalassemia）Zynteglo 已在市场上治疗了第一位患者，并预计能在 2023 年第一季创下该产品的第一笔销售额。Zynteglo 为一次性基因疗法，定价数百万美元；而为支持医疗界的真实世界结果（real–world results），bluebird 将会根据药物疗效向患者定价。此外，bluebird 已与美国三大药物福利管理（pharmacy benefit managers, PBM）机构签署协议，预计美国将有 1.9 亿患者能受益于该药物的“优惠”政策。
bluebird bio 旗下另一于 2022 年 9 月获核准的大脑型肾上腺脑白质失养症（cerebral adrenoleukodystrophy, CALD）基因疗法 Skysona，定价三百万美元，并预计于本月采集第一位患者的细胞以用于制作疗法。
随着旗下药物逐一上市，bluebird 预计今年将花费 2.7 亿至 3 亿美元的现金，不过近期销售预估能为公司净赚约 2 亿美元，且再加上其他资产，该公司表示至少能营运至 2024 年第一季度。
新冠疫苗核准阶段性任务达成，Novavax 执行长换人当
在逐一推动旗下疫苗获得欧盟、英国、韩国及美国所颁布的紧急使用核准认证后，次蛋白疫苗大厂 Novavax 的执行长 Stanley Erck 宣布将从任职 12 年的职位退休，并由 Harmony Biosciences 的前任执行长 John Jacobs 接任。此次执行长的易位展现 Novavax 已挺过新冠疫情最艰难的时期。
消息甫出，美国时间周一开盘时，Harmony 的股价下跌近 10% 至 48.46 美元，Novavavax 则上涨了 8% 至 11.92 美元。
延伸阅读：疫后大洗牌！2022 全球生医 10 大交易重点布局罕病、中枢神经产品组合参考资料：
1. https://investors.modernatx.com/news/news-details/2023/Moderna-Announces-Advances-Across-mRNA-Pipeline-and-Provides-Business-Update/default.aspx
2. https://www.wsj.com/articles/moderna-considers-price-of-110-130-for-covid-19-vaccine-11673289609
3. https://www.businesswire.com/news/home/20230109005284/en/bluebird-bio-Provides-Update-on-Commercial-Launch-Progress-Program-Milestones-and-2023-Financial-Outlook-Ahead-of-Company-Presentation-at-41st-Annual-J.P.-Morgan-Healthcare-Conference
4. https://ir.novavax.com/2023-01-09-Novavax-Names-John-C-Jacobs-as-New-President-Chief-Executive-Officer
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系：service@geneonlineasia.com
