干细胞有自我更新、增生、分化等多种能力，被称作‘万能细胞’，能够在适当的诱导下分化成所需要的细胞，以作治疗用途。被视为药物开发的潜力股，干细胞药物制剂从2012年 Osiris Therapeutics 公司的急性移植物抗宿主症用药 Prochymal 上市后，每年的产值规模逐渐增加，全球包括亚洲也不断有新的干细胞药物正在孕育而生。
以干细胞为治疗方向，KANGSTEM BIOTECH 分别研究了异位性皮肤炎、类风湿性关节炎、克隆氏症、银屑病、骨关节炎等疾病，并分别提出了可行药物进入临床试验。根据最新资料，KANGSTEM BIOTECH 异位性皮肤炎治疗用药 Furestem-AD® 在2019年10月于第三期临床试验，未能够达成 EASI-50 标准 (皮肤炎患者病况严重指数，最低为0，最高为72)，以失败告收。在 66例受治疗患者中有21例（31.82％），对照组则是81例安慰剂组别患者中有22例，达到EASI-50（27.16％）。而宣告暂停后，KANGSTEM BIOTECH 重新汇整治疗结果，针对季节、年龄、性别、患者特征、病况严重程度和药物合并使用等数十个细项进行分析，找出了许多关键的影响因素。其一为病患若有合并使用其他药物，和没有使用其他药物的患者相比，可以发现 Furestem-AD® 疗效明显降低。其二为药品制备到投药所耗时间，也可能明显影响药物效果表现，从 2013 年开始到第二期试验为止的试验都是在制药后 8 小时内投药，但第三期试验平均耗时需要 26 小时。而在动物实验中，已经发现药物制作到使用的所需时间会显著影响疗效。
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根据分析结果，Kangstem biotech 在过去一个月里已经重新设计临床方案，更改三大部分 1) 药物剂型改为‘冻结类型’2) 最小化药物制作到使用时间 3) 更改病患合并用药的规范，在今年 2 月再度开启第三期临床人体试验。Kangstem biotech 理事长表示，在考虑到临床方案内容调整的情况，希望药物开发进度能够跟上去年开始规划的海外技术转移，以及欧洲临床试验申请，会争取能在年底获得 Furestem-AD® 治疗申请批准。由于干细胞治疗不同于以往药物，非化学合成分子而是近似细胞疗法，以纯化后的细胞冷冻作为药物施用，所以在生产、纯化、保存等细节上有极多变因，药物的品质要求和控管需要良好的细胞纯化技术以及检测能力，这也是干细胞药物之所以难以取得多国上市核准。Furestem-AD® 的核准与上市，除了将是患者一大福音，也是对韩国干细胞药物制程与品质控管的考验。在韩国通过核准上市的干细胞药物已经有 10 项以上，是亚洲最第一，日本仅次之。即便制备困难，价格高昂，再生医学疗法依然是政府关注的项目，日本神户医疗产业都市近年将再生医学作为研究重点，而韩国也在 2012 年就设立干细胞与再生医药中心；细胞疗法与再生医学的生产技术突破，将会是未来疾病治疗的新选项。
韩国 Kangstem biotech 由首尔大学教授 Kyung-Sun Kang 创立于 2010 年，是以脐带血干细胞培养，以及细胞培养基纯化为主要技术的公司，其研究团队为韩国国家干细胞与再生医药中心。研究团队利用临床得到的脐带血，分离出不同表型的干细胞，再将其培养增殖，后续不只能够以干细胞做为药物治疗顽疾；干细胞调节培养液，因富含各种细胞分化所分泌的生长激素，更与化妆品公司合作开发为美容产品原料。
文/ Ray
参考资料：
- http://www.kangstem.com/rnd/clinical
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