布局下一代 CAR-T 疗法开发！Kite 签下 Refuge 旗下独家基因表现平台授权

专注于 CAR-T 细胞疗法开发的 Kite Pharma 于日前宣布与 Refuge Biotechnologies Inc. 签订全球授权协议，让 Kite 可利用 Refuge 旗下独家的基因表现平台为血癌开发新的 CAR-T 细胞疗法。

CAR-T 疗法龙头 Kite Pharma

Kite 为吉立亚医药（Gliead Science）旗下的免疫疗法公司，专注于癌症的细胞疗法开发。目前市面上已获核准的 5 个 CAR-T 疗法，即有 2 个是来自 Kite 旗下，分别是治疗复发或难治性被套细胞淋巴瘤（Mantle cell lymphoma, MCL）的 Tecartus 与治疗复发或难治性 DLBCL 和原发性纵隔 B 细胞淋巴瘤（primary mediastinal large B-cell lymphoma, PMBCL）的 Yescarta。这两 CAR-T 疗法的核准让 Kite 成为拥有最多癌症适应症的生技公司，也在此领域具有举足轻重的影响力。

Kite 的全球细胞疗法研究长 Francesco Marincola 于新闻稿指出：“第一代的自体（autologous）CAR-T 疗法已经戏剧性地改变了许多血癌患者的预后，但还需要更多努力才能拓展至更多患者。”

签下基因表现平台授权，下一代 CAR-T 疗法开发如虎添翼？

Refuge 是一间利用合成生物学开发癌症免疫细胞疗法的生技公司，目前旗下已有两个 CAR-T 候选产品待问世，皆来自于标靶 HER2 基因的晚期临床开发计画。而 Refuge 的基因表现平台是利用合成生物学系统，以抑制或激活标靶基因的转录活性。根据新闻稿指出，早期的临床前数据已显示此平台具有调节标靶抗原依赖性（antigen-dependent）基因表现的潜力，能作为提升第一代 CAR-T 细胞疗法疗效与安全性的有效策略。

透过此次授权协议，Kite 能取得 Refuge 旗下血癌产品的智慧财产权，也可使用基因表现合成库来研究血癌相关适应症。所有与研究、开发、制造及销售的成本与活动将由 Kite 负责，也将会支付 Refuge 未揭露金额的预付款，并根据绩效、里程碑达成给予额外款项；而 Refuge 仍能保留自身与实体肿瘤（solid tumor）相关的所有计画的专利。

Marincola 表示：“借由此次独家授权协议，再加上我们内部独有的研究能力，我们将以研发新一代的 CAR-T 细胞产品为目标，以让更多患者获得长期的缓解治疗。”

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参考资料：
1. https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2022/10/kite-and-refuge-biotechnologies-announce-exclusive-license-agreement-for-investigational-gene-expression-platform-for-blood-cancers