甫（3 月 18 日）经 FDA 核准的基因疗法 Lenmeldy（atidarsagene autotemcel），20 日进一步公布其在美国境内的上市计划，也包括其惊人的 390 万美元（约 1.3 亿新台币）治疗价格，成为继治疗 B 型血友病的 Hemgenix 后， 最昂贵的基因疗法。
Orchard Therapeutics 罕见神经系统疾病基因疗法获 FDA 批准（基因线上国际版）Lenmeldy 是第一款经 FDA 核准于治疗儿童早发异染色性脑白质退化症（early-onset metachromatic leukodystrophy，MLD）的基因疗法，MLD 是一种渐进式且不可逆的极罕见疾病，在美国境内每年约只有少于 40 个儿童罹患此病。
MLD 的成因是由于编码芳基硫酸酯酶 A（arylsulfatase A）的 ARSA 基因产生变异，导致病人神经损伤与发育退化。而 Lenmeldy 疗法即是透过慢病毒载体（lentivirus vector）体外（ex vivo）插入 1 至更多个正常功能的 ARSA 拷贝进入病人的造血干细胞（Hematopoietic stem cells，HSCs）基因体中，然后回输到病人体内。回输的 HSC 会进一步在病人体内分化成多种细胞型态，穿透血脑障壁进到中枢神经系统，而后表达具有正常功能的 arylsulfatase A 酵素。
此药生产厂商 Orchard Therapeutic 表示，根据医疗科技评估（Health Technology Assessment，HTA）独立非营利机构 Insititute for Clinical and Economic Review (ICER) 评定，Lenmeldy 的批发采购成本将高达 425 万美元。
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