由諾貝爾化學獎得主 Jennifer Doudna 共同創辦的 Mammoth Biosciences（Mammoth）日前宣布募得 1.95 億美元融資，成功晉升生技獨角獸的行列。
1.95 億美元分別來自兩次融資輪
獨角獸是業界指稱創立不到 10 年，但估值突破 10 億美元的未上市公司。Mammoth 自 2017 年創立後，透過多項 CRISPR 產品吸引投資人目光，而這 1.95 億美元是由 D 輪融資的 1.5 億美元與 C 輪融資的 4,500 萬美元組成。2 場融資輪次皆由美國 Redmile Group 領投，投資者也包含 Foresite Capital、Amazon、Sixth Street 與 Senator Investment Group 等。
Mammoth 基因編輯軍火庫：2 款超小型 Cas 編輯蛋白
CRISPR 基因編輯技術是靠 Cas9 蛋白進行 DNA 編輯，去除錯誤基因，從根本治療病症，除了 Cas9 之外，也有其他可編輯 DNA 的工具。在這數年內，Mammoth 開發了不少編輯工具，目前有 Cas12、Cas13、Cas14、Casɸ 四款，其中 Cas14 與 Casɸ 是目前最小的基因編輯蛋白之一，因為可輕鬆置入腺病毒載體中傳遞，所以使體內編輯與治療更容易。另外，Mammoth 其他的編輯工具也具備特定優勢，譬如標靶範圍廣，或在高溫下穩定性高等。
除了治療面向，Mammoth 也將 CRISPR 技術投入檢測技術中。該公司在 COVID-19 疫情下第 1 個推出 CRISPR 新冠病毒檢測技術，隨後也與葛蘭素史克（GSK）、美國國衛院（NIH）與美國國防高等研究計劃署（DARPA）進行合作。
Jennifer Doudna 其他新創：Intellia 完成體內 CRISPR 編輯臨床試驗
Jennifer Doudna 不只創立 Mammoth 一家新創公司，CRISPR Therapeutics 與 Intellia Therapeutics（Intellia）也是她以 CRISPR 為出發點所創立的公司。
近期 Intellia 在今年 6 月底出現突破性進展。該公司與再生元製藥（Regeneron Pharmaceuticals）完成全球第 1 個 CRISPR 體內編輯的第 1 期臨床試驗。
該試驗標靶轉甲狀腺蛋白類澱粉沉積症（ATTR），一共招募 6 位受試者，標靶他們的肝細胞 TTR 基因。結果指出，該療法大幅降低患者體內異常沈澱的 TTR 蛋白濃度，0.3 mg/kg 組在用藥 28 天後，TTR 蛋白濃度平均降低 87%。
延伸閱讀：兩項專利助攻！ Mammoth Biosciences開發第一個CRISPR疾病檢測平台©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
