美國新型精準藥物公司 Maze Therapeutics 於 5 月 1 日宣布，就旗下肝醣合成酶（Glycogen Synthase 1，GYS1）項目與法國製藥大廠賽諾菲（Sanofi）簽署了全球獨家許可協議，其中包括目前正在開發中、用於治療龐貝氏症（Pompe disease）的臨床候選藥物 MZE001，期望雙方的合作將能持續推動計劃發展，使罕病治療能更進一步。
賽諾非新龐貝氏症藥品獲得歐盟核准（基因線上國際版）MZE001 在健康志願者的 1 期臨床試驗顯現積極成果
龐貝氏症是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，依發病時期具有嬰兒型和晚發型兩種形式。由於編碼分解酸性麥芽糖酵素（Acid Alpha-glucosidase，GAA）的基因突變或缺失，導致肝醣在骨骼肌、呼吸肌和心肌組織中積累到有毒程度，從而損害肌肉細胞，造成漸進式的肌肉無力和呼吸功能受損。
龐貝氏症目前在治療上以酵素替代療法（Enzyme replacement therapy，ERT）和支持療法為主，然而酵素替代療法雖能為患者帶來顯著益處，肌肉中的糖原累積仍會持續影響行走和呼吸功能。透過將大量匹配的遺傳和臨床數據與 Maze Compass 平台結合，Maze 設計並開發了 MZE001，期望能透過與目前疾病護理標準互補的機制來協助疾病治療。
MZE001 是一種口服 GYS1 抑制劑，可以選擇性抑制 GYS1 以限制致病肝醣積聚。在 Maze 公布於健康志願者身上進行的首次人體雙盲臨床試驗中，MZE001 展現了良好的耐受性並減少血液細胞和肌肉中肝醣累積，目前正被評估用於治療龐貝氏症及其他肝醣儲積症（Glycogen storage disorders）的應用潛力。
Maze 將獲得 1.5 億美元的預付款與股權投資
根據協議內容，Maze 將獲得預付款及未來股權投資在內總計 1.5 億美元的資金。賽諾菲罕見疾病和罕見血液疾病臨床開發全球負責人 Karin Knobe 表示，GYS1 已知是龐貝氏症的遺傳驅動因素，MZE001 能抑制 GYS1 提供了具有意義的臨床前概念證明，很高興能與 Maze 達成協議持續推進計劃發展，相信 MZE001 有望成為患者治療的重要補充要素，持續改善龐貝氏症患者的生活。
延伸閱讀：ARO Biotherapeutics 獲得美國 FDA 核准孤兒藥用於龐貝氏症參考資料：
1. https://mazetx.com/maze-therapeutics-announces-new-clinical-data-supporting-mze001-as-a-potential-treatment-for-pompe-disease-2/
2. https://mazetx.com/maze-therapeutics-announces-completion-of-phase-1-first-in-human-trial-evaluating-mze001-as-a-potential-oral-treatment-for-pompe-disease/
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