新用途发现！CSF1R 抑制剂能增加肌肉纤维弹性，减缓肌肉失养症

英属哥伦比亚大学（University of British Columbia, UBC）生物医学工程学院研究团队最近在小鼠研究中意外发现，一种现有的抗癌药物展现出治疗裘馨氏肌肉失养症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）的潜力，随着研究持续，最终有望将引领新治疗手段出现。

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CSF1R 抑制剂将肌肉纤维转为抗损伤型态

DMD 是一种罕见且严重的遗传性疾病，由于肌缩蛋白（dystrophin）生成缺乏导致肌肉细胞完整性影响，患者除了行动能力会逐渐衰退，随着年龄增长还可能出现心肺功能障碍等问题，截至目前为止仍未找到有效治愈方法。

但就在最近，UBC 在研究常驻型巨噬细胞（resident macrophages）于损伤后骨骼肌再生中的作用时有了一项惊喜发现；一种被称为集落刺激因子 1 受体（colony-stimulating factor 1 receptor, CSF1R）抑制剂的抗癌药物，能透过增加肌肉纤维弹性抵抗 DMD 特有的收缩引起的组织损伤，进而减缓疾病的进展。

DMD 小鼠模型实验显示，CSF1R 抑制剂具有将动物体内肌肉纤维从损伤敏感的 IIB 型快缩肌纤维（Type II Fibers），转变为抗损伤的 IIA/IIX 型慢缩肌纤维（Type I Fibers）的能力，更能抵抗肌肉收缩造成的损伤。