多发性硬化症（multiple sclerosis, MS）是一种自体免疫疾病，患者因神经细胞的保护构造受损，导致视力受损、口齿不清、肢体无力等症状，据估计在美国有 30-50 万人罹患此病，全世界约有 250 万患者。
7 月 12 日百健（Biogen）宣布收购中国医药公司诺诚健华（InnoCare Pharma）的多发性硬化症药物 Orelabrutinib，诺诚健华将获得 1.25 亿美元预付款。Orelabrutinib 是仍在第 2 期试验的潜力药物，若顺利上市 Biogen 支付需再支付 8 亿美元以上商业里程碑支付款。
诺诚健华去年 3 月刚在香港挂牌上市，主要研发方向为癌症及自身免疫性疾病，目前已有 9 种候选药物。
多发性硬化症火红药物：BTK 抑制剂
Orelabrutinib 是一种 BTK 抑制剂（Bruton’s tyrosine kinase inhibitor），它能穿透血脑屏障，抑制中枢神经系统 (CNS) 过度活化的 B 细胞与骨髓细胞，借此减缓神经细胞的发炎，并延缓多发性硬化症病程进展。
除了 Orelabrutinib，许多多发性硬化症药物都是 BTK 抑制剂，包含默克（Merck KGaA） 的Evobrutinib、赛诺菲（Sanofi）的 Tolebrutinib，以及基因泰克（Genentech）的 Fenebrutinib。上述药物都已进入第 3 期临床试验。而罗氏（Roche）已上市的 Ocrevus，更是目前全球销售量最高的多发性硬化症药物。
事实上，百健手上也握有 BTK 抑制剂的候选药物。他们于 2020 年完成候选药物 BIIB091 第一期临床试验。但在此次交易声明中百健并没有特别提及 BIIB091 的研发进展。
Orelabrutinib 在中国的核准现况
中国药品监督管理局（NMPA）已于去年底核准诺城健华的 Orelabrutinib 上市，但是是作为癌症用药，包括治疗慢性淋巴细胞白血病和小淋巴球性淋巴瘤。
延伸阅读：提升神经基因疗法效率？Biogen 携 Capsigen 开发客制化 AAV 壳体参考资料：
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/07/12/2261563/0/en/Biogen-and-Innocare-Announce-License-and-Collaboration-Agreement-For-Orelabrutinib-an-Innovative-CNS-Penetrant-BTK-Inhibitor-For-the-Potential-Treatment-of-Multiple-Sclerosis.html
2. https://www.nature.com/articles/s41587-020-00790-7
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