默沙东(MSD, 美、加称 Merck)宣布与美国临床阶段药物开发公司 Cerevance 展开多年期战略合作,将运用 Cerevance 旗下的细胞核富集转录本分选技术(Nuclear Enriched Transcript Sort sequencing, NETSseq),针对阿兹海默症(Alzheimer’s)开发新的药物靶点。
据协议 Cerevance 将获得 2,500 万美元预付款,以及将来总计可能高达 11 亿里程碑金与特许权使用费。
阿兹海默症论文涉嫌造假,恐浪费巨额研究经费!(基因线上国际版)神经退化性疾病的药物开发困境
对于神经和精神疾病的治疗研究而言,复杂的大脑细胞组成、脑电波活动使得探讨与疾病相关的蛋白相当难进行,除此,即使选定出目标蛋白进行修饰,也可能因蛋白分布不同细胞类型中表现的不同作用,可能对非目标细胞类型造成意外副作用,因此神经性疾病药物开发的首要困境是区辨大脑各种细胞类型、及其分泌蛋白差异。
默沙东此次看中合作对象 Cerevance 拥有 NETSseq 技术平台,优势是能够全面分析人类脑组织中的特定脑细胞类型。其运作原理是透过 RNA 探针结合目标细胞转录本,萤光激活后能标定出该细胞类型中并读取细胞核序列资讯,连基因表达程度较低的细胞类型也可进行分类。两公司将借此工具开发新颖的阿兹海默症治疗新靶点。
专攻阿兹海默、帕金森氏症新创
总部位在波士顿的新创公司 Cerevance,主力研发中枢神经相关疾病治疗方法,目前拥有 6 项公开适应症药物产品线,其中 3 项与帕金森氏症(Parkinson’s)有关。今年 3 月 Cererance 公布其中一帕金森氏症药物 CVN424 的 2 期试验结果,显著降低患者服药 off-time 时间(即药物未能产生效果时间)。
另外该公司也有一临床前阿兹海默症产品线,该实验药物标靶大脑小胶质细胞靶点。小胶质细胞的 NLRP3 发炎体(inflammasome)异常是许多神经发炎疾病成因。有别于此,授权默沙东的 NETSseq 技术平台即将开发未知的的阿兹海默症药物靶点。
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1. https://www.globenewswire.com/news-release/2022/08/09/2494834/0/en/Cerevance-Establishes-Strategic-Research-Collaboration-with-Merck-for-the-Discovery-of-Novel-Targets-in-Alzheimer-s-Disease.html
2. https://cerevance.com/2022/03/31/cerevance-reports-positive-phase-2-clinical-trial-results-with-cvn424-a-parkinsons-disease-drug-working-through-a-new-mechanism/
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