美國國家衛生研究院（NIH）近日發表小型 II 期研究成果，指出單株抗體藥物 denosumab 可顯著減少患有纖維性發育不良（fibrous dysplasia）成年人的異常骨轉換，在競爭的生物相似性藥品即將進入市場中，這項積極成果帶來的治療拓展，有望為安進（Amgen）旗下的 Prolia/Xgeva（denosumab）增加優勢。
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在 II 期臨床試驗中，8 名女性受試者在 6 個月內接受了高劑量的 denosumab。在治療期結束時，患者的骨切片與掃描顯示，病灶內的骨轉換明顯減少。血液中與骨轉換相關的蛋白質也下降到正常水平。這些結果表明，該治療改善了患者骨骼的質量與強度。
參與試驗的患者還注意到使用 denosumab 時併發症有所減少，一名肋骨有病變的患者報告肺功能增加；另一名顱骨纖維異常增生的參與者視力有所改善。不過在停止使用藥物後，除一名患者外，所有患者的骨轉換又回到異常情況，在四名患者中，骨轉換超過了治療前的水平。
手術仍然是纖維異常增生引起的骨折與畸形的標準治療方法，不過 NIH 研究人員則認為 denosumab 似乎是第一種可以影響纖維異常增生病變表現，並改善患者疾病預後的藥物。
基因突變致骨轉換異常增加
骨更新是一個過程，舊骨不斷被新骨替代，但在纖維發育不良患者中這個過程會異常加速，導致骨骼脆弱與畸形。安進旗下的單株抗體藥物 denosumab 於 2010 年獲得美國食品藥物管理局（FDA）核准，能阻斷 RANKL 這種特殊蛋白質，RANKL 在纖維發育不良患者中升高，會促進骨轉換。而 denosumab 是一種 RANKL 抑製劑，具有強效但短暫的抗破骨作用，治療骨質疏鬆症與癌症引起的骨骼問題。
纖維發育不良是一種源於基因突變的罕見疾病，導致疤痕樣（纖維）組織從兒童早期開始，取代健康骨骼組織。這些以加速骨轉換為特徵的纖維病變會削弱骨骼，導致骨骼畸形、骨折、身體殘疾與疼痛。在某些情況下病變會壓迫器官與神經，損害視力與呼吸等功能。
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1. https://www.nih.gov/news-events/news-releases/therapy-rare-bone-disorder-shows-promise-nih-clinical-trial
2. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2214862#:~:text=In%20this%20study%20involving%20patients,However%2C%20rebound%20hypercalcemia%20occurred
3. https://www.fda.gov/safety/medical-product-safety-information/prolia-denosumab-amgen-drug-safety-communication-fda-investigating-risk-severe-hypocalcemia-patients#:~:text=BACKGROUND%3A%20Prolia%20is%20a%20prescription,high%20risk%20for%20bone%20fracture
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