嬌生（Johnson & Johnson）旗下楊森藥廠（Janssen Pharmaceutical）近期宣布，用於高風險懷有嚴重溶血疾病（Hemolytic Disease of the Fetus and Newborn, HDFN）新生兒的孕婦藥物 nipocalimab 2 期試驗正向頂線（topline）數據，達到主要評估指標。
仍未核准任何 HDFN 治療
新生兒嚴重溶血疾病是一種罕見自體免疫疾病，因孕婦的抗體異常穿過進入胎兒血液中，攻擊胎兒免疫系統而導致的溶血與貧血疾病。據美國婦產科期刊（American Journal of Obstetrics and Gynecology）統計，每年每 100,000 名孕婦中約有 80 名受到 HDFN 所擾。
嚴重的 HDFN 為極罕見疾病，可能引發致死的貧血症狀。目前國際上仍未核准任何孕婦的 HDFN 治療，懷有 HDFN 胎兒的孕婦需要不斷接受子宮內輸血（intrauterine transfusion, IUT）以維持胎兒生存率。但 IUT 是侵入性、高風險手術，也可能增加胎兒死亡或早產風險。
Nipocalimab 用於多項免疫疾病，為懷有 HDFN 孕婦唯一治療方法
楊森藥廠的 nipocalimab 是一種全人源單株抗體藥物，其能夠選擇性阻斷 Fc 受體蛋白（FcRn），藉此降低 IgG 抗體生成數量且不干擾免疫系統正常作用。目前 nipocalimab 用於多種發炎疾病試驗正進行中，包含成人與兒童全身性重症肌無力（generalized myasthenia gravis）、慢性脫髓鞘性神經炎（demyelinating polyneuropath）、類風濕性關節炎等。
此次公告的 UNITY 第 2 期開放標籤試驗，評估 nipocalimab 用於懷有高風險 HDFN 胎兒的安全與有效性。14 名受試孕婦接受一週一次靜脈注射給藥，主要評估指標為追蹤後胎兒仍存活或者已達 32 週胎齡且不需接受子宮內輸血（intrauterine transfusion, IUT）注射。孕婦、新生兒不良事件（adverse event）反應分別於生產後 24 週、出生後 96 週追蹤觀測。完整試驗數據會在近期研討會中公告。
2019 年美國 FDA 已經授予 nipocalimab 快速審查（fast track）資格，2020 年也獲得孤兒藥資格認定（orphan drug designation）。
參考資料：
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/janssen-reports-positive-topline-phase-2-results-for-nipocalimab-in-pregnant-individuals-at-high-risk-for-severe-hemolytic-disease-of-the-fetus-and-newborn-hdfn-301738963.html
2. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03842189
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