諾華（Novartis）新藥獲歐盟核准，治療罕見慢性骨髓性白血病

瑞士製藥大廠諾華（Novartis）日前宣佈旗下的血癌藥物 Scemblix（asciminib）已經獲得歐盟執行委員會（European Commission）核准，可用於治療費城染色體陽性、並處於慢性期（chronic phase）的慢性骨髓性白血病（chronic myeloid leukemia，CML）的成年患者。歐盟執委會是根據針對該藥物的 ASCEMBL 三期臨床試驗所得的數據而做出這項決定。與治療這種罕見血癌的同類型藥物相比，Scemblix 在該試驗中達到主要分子反應的比例（major molecular response rate）高出接近一倍。

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費城染色體是什麼？

費城染色體（Philadelphia chromosome）是一種與 CML 相關的特殊染色體易位（chromosome translocation）現象，有約 95% 的 CML 患者會呈現費城染色體陽性。患者血細胞的 9 號染色體長臂與 22 號染色體長臂互相易位，形成一個新的而且較短的 22 號染色體。這個新染色體會產生一個包含血細胞指令的融合基因，令細胞產生過多酪氨酸激酶（tyrosine kinase），加速細胞分裂，繼而誘發癌症。

9 號染色體長臂與 22 號染色體長臂互相易位，形成含有異常融合基因 BCR-ABL1 的費城染色體。（圖片來源：https://cmlsupport.org.uk/section/about-philadelphia-chromosome）

Scemblix 對白血病的療效

目前治療 CML 的方法包括針對和抑制酪氨酸激酶產生的藥物，輝瑞（Pfizer）旗下的 BOSULIF（Bosutinib）就是其中一例，主要處方予對其他療法已再無反應的病人。

由諾華研發的 Scemblix 同樣能夠抑制酪氨酸激酶的產生。除此之外，此藥物也是一種 STAMP（specifically targeting the abl myristoyl pocket）抑制劑，與酪氨酸激酶 ABL1 的催化結構域上一個被稱為肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket）的部分結合，從而明確抑制激酶的活性。ASCEMBL 三期臨床試驗比較了 Scemblix 和 Bosutinib 的療效和安全性。結果顯示，Scemblix 的主要分子反應率幾乎是 Bosutinib 的兩倍（25.5% 對 13.2%）。此外，礙於不良反應而須停止使用 Scemblix 的患者遠遠低於服用 Bosutinib 的患者（5.8% 對 21.1%）。上述數據為歐盟執委會對 Scemblix 授予核准的決定奠定了基礎。

Scremblix 獲准用於所有 27 個歐盟國家

歐洲藥品管理局屬下的人用藥品委員會（Committee for Medicinal Products for Human Use）在 6 月對 Scemblix 給予正面推薦意見，加上 ASCEMBL 臨床試驗的結果，促成歐盟執委會對該藥物授予核准。Scemblix 在獲得歐盟核准後，現已可在所有 27 個歐盟國家、以及冰島、挪威和列支敦士登使用。

諾華歐洲創新藥物部門總裁 Haseeb Ahmad 指出，歐盟執委會對 Scemblix 的核准是一個關鍵里程碑，有助於將這一新型療法帶給歐洲的 CML 患者。基於諾華二十多年來在 CML 治療方面的創新，他非常期待公司能夠革新對全球患者的醫療標準。

美國 FDA 於去年 10 月已經批准 Scemblix 用於治療 CML。據估計，歐洲每年新增的 CML 病例數超過 6300 例。隨著 Scemblix 獲得歐盟核准，代表在對抗這種罕見癌症的戰線上又一次取得勝利。

作者：Max Heirich
編譯：Richard Chau
原文：https://www.geneonline.com/novartis-treatment-for-rare-cancer-wins-european-commissions-approval/

食道癌療法新選擇！諾華（Novartis）公布三期結果可提升半年整體存活率

參考資料：