今日，Spark Therapeutics 與諾華製藥集團（Novartis AG）簽訂一項授權和供應協議，Novartis 以 1.05 億美元授權金取得基因治療藥物“Luxturna”（voretigene neparvovec-rzyl）美國以外地區的研發、註冊、市場銷售等權利，另外還將需支付近期歐洲法規核准的階段授權金逾 6500 萬美元。而 Spark Therapeutics 保留 Luxturna 於美國的相關權利，也能按美國以外的銷售淨額比率收取授權金。
Luxturna 是第一個遺傳性疾病的基因治療藥物，能治療遺傳性的視網膜疾病（retinal disease）—— 萊伯氏先天性黑蒙症（Leber’s Congenital Amaurosis，簡稱 LCA），主要是透過修復患者等位基因（biallelic） RPE65 突變來達到治療的效果。而 Luxturna 於 12 月19 日（美國時間）取得美國食品藥物管理局（FDA）核准上市。Spark Therapeutics 計劃在今年三月份推出一次性治療，價格為破天荒的 85 萬美元。
Novartis 全球醫療事務總監兼首席醫療長 Shreeram Aradhye 指出，健康的孩子就不應該因為這種毀滅性的疾病而失明。基因治療其實是一個很有希望的新方法，有可能解決這些患者迫切的需求。這一合作建立在 Novartis 對眼科的承諾之上，他們期待利用他們在全球的影響力，確保美國以外的患者也能夠獲得這種能改變生活的治療方法。
Spark Therapeutics 商業總監 Dan Faga 也指出，他們獲得的資金將投入於其他產品的研發，包括 B 型血友病的進階研究計畫。
延伸閱讀：全球第一！ 基因治療藥物 Luxturna 獲 FDA 核准參考資料：
1. https://endpts.com/novartis-steps-in-to-grab-ex-us-rights-to-pioneering-gene-therapy-luxturna-with-170m-deal/
2. https://globenewswire.com/news-release/2018/01/24/1304565/0/en/Novartis-exclusively-licenses-first-ophthalmology-gene-therapy-in-all-markets-outside-the-US-a-milestone-for-patients-with-rare-inherited-vision-loss.html
3. https://www.reuters.com/article/spark-luxturna-novartis/spark-licenses-blindness-gene-therapy-rights-outside-u-s-to-novartis-idUSL2N1PJ2EE
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