诺华首个 IgA 肾病补体抑制剂获 FDA 加速批准

诺华公司（Novartis AG）于 2024 年 8 月 8 日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经对其创新药物 Fabhalta（iptacopan）给予加速批准，用于治疗有快速病情进展风险的原发性免疫球蛋白 A 肾病（IgAN）成人患者。这款药物是首个且唯一一个针对 IgAN 的补体抑制剂，能有效减少患者蛋白尿。

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Fabhalta 的批准基于其在 III 期临床试验 APPLAUSE-IgAN 中取得的积极结果。试验显示，在接受该药物治疗的患者中，蛋白尿平均降低 44%，而安慰剂组仅降低 9%，这表明该药物相对于安慰剂的临床效益达到 38%（p<0.0001）。这项研究显示，该药物在所有亚组中均显示出一致的治疗效果，包括不同年龄、性别、种族及基线疾病特征的患者群体。

IgA 肾病是一种进展性罕见疾病，免疫系统攻击肾脏，引起肾小球炎症和蛋白尿，最终可能导致肾衰竭。即便在现有标准治疗下，仍有多达 50% 的患者在诊断后 10 至 20 年内进展至肾衰竭，需接受透析或肾移植治疗。Fabhalta 通过抑制替代性补体讯号传递路径，帮助减少 IgAN 患者肾脏内过度活化的免疫反应，进而减缓疾病进展。

此项批准对 IgAN 患者来说是一大突破，并为那些急需新的治疗选择的患者带来新希望。然而，FDA 的加速批准基于初步的临床数据，Fabhalta 是否能延缓 IgAN 患者的肾功能衰退，仍需等待 2025 年完成的 eGFR（估计肾小球过滤率）数据以支持 FDA 的常规批准。

此外，目前诺华还在开发两款针对 IgAN 的创新药物：atrasentan 和 zigakibart，这些药物有望进一步扩展其在肾病治疗市场的份量。

参考来源：
https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-fda-accelerated-approval-fabhalta-iptacopan-first-and-only-complement-inhibitor-reduction-proteinuria-primary-iga-nephropathy-igan#:~:text=Basel%2C%20August%208%2C%202024%20%E2%80%93%20Novartis%20today%20announced,nephropathy%20%28IgAN%29%20at%20risk%20of%20rapid%20disease%20progression.