7 月 30 日,瑞士 Novartis 和美国 Sangamo 宣布已经签署一项合作合约,将共同开发神经发育障碍(包括智力障碍和自闭症)基因疗法。 Sangamo 将获得 7 千 5 百万美元的早期授权金以及在三年内有资格获得 7.2 亿美元,其中 4.2 亿为开发里程金, 3 亿为商业里程金。
Sangamo 的锌指蛋白转录因子(Zinc finger protein transcription factors,ZFP-TFs) 是其基因疗法的核心技术之一,它可以增强、压抑特定的神经基因。首先,研究团队利用利用 腺病毒( Adeno-associated viruses,AAV) 将 ZFP-TFs 运送至细胞内, ZFP-TFs 会去活化三个还未公开的基因,这些基因和中枢神经疾病(Central nervous system, CNS),像是自闭症类症候群(autism spectrum disorder,ASD)、智力障碍(intellectual disability)等神经发育异常等疾病有关。
Novartis 生物医学研究所负责人 Jay Bradner 提到这次和 Sangamo 的合作是我们开拓神经发育疾病疗法的承诺之一。Novartis 不仅拥有这项技术的所有权之外,后续的生产、IND 申请、临床试验到上市等商业行为都将由 Novartis 提供资金且负责。而他们希望这个技术在未来可以被应用在更具挑战性的神经疾病。
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参考资料:
1.https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-announces-global-collaboration-novartis-develop-genomic.
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