FDA 相隔兩年終於放行！批准諾華高劑量脊髓注射 SMA 藥物試驗| GeneOnline News

諾華（Novartis）的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥物 Zolgensma 在 2019 年獲准於美國上市，是一種透過靜脈注射，治療 2 歲以下脊髓性肌肉萎縮症病童的基因療法。

Zolgensma 單價高達 210 萬美金，號稱全球最貴藥物，龐大商機使得諾華積極欲擴張用藥族群。先前諾華的 OVA-101 試驗就曾以脊髓注射較高劑量 Zolgensma 治療 2-5 歲兒童，但該試驗在 2019 年 10 月被 FDA 終止。

近期諾華補上的安全性證據， 8 月 3 日，FDA 相隔近兩年批准 OVA-101 試驗得以繼續進行。諾華宣佈會將此部分實驗併入即將啟動的 3 期試驗，受試者更擴大至 2-18 歲族群。

FDA 放行曾被終止的高劑量脊髓注射 Zolgensma 試驗

FDA 於 2019 年終止諾華的 OVA-101 試驗，是因為 FDA 認為治療方式可能引發背部神經節（dorsal root ganlia）發炎反應，以及造成神經退化的安全疑慮。

近期諾華再補上動物實驗數據，證實脊髓注射對猴子不會造成毒性，FDA 放行以脊髓注射 Zolgensma 試驗。

諾華宣佈會將先前被終止的試驗內容，併入即將啟動的第 3 期試驗 STEER。STEER 預計招募超過 100 名 2-18 歲的脊髓性肌肉萎縮症第二型患者（SMA typeⅡ），給藥方式是脊髓注射。

FDA 目前核准 Zolgensma 以靜脈注射，治療 2 歲以下脊髓性肌肉萎縮症第一型（SMA type I）幼童，這種給藥方式的好處是能夠有效擴散至全身。

相較之下，STEER 試驗即將招募的脊髓性肌肉萎縮症第二型患者，屬於症狀較輕微族群，適合以局部治療特定部位的方式給藥，因此脊髓注射是較好的方式，不僅能避免藥物擴散、也更有效率達到治療效果。

除了在美國上市， Zolgensma 目前也於歐洲、南韓、加拿大、日本等地核准治療幼年病童。Zolgansma 銷售額年增率高達 48%。

此外，諾華也推動脊髓性肌肉萎縮症新生兒篩檢計畫，使病童在出生內數週內就可以接受治療。在美國，約有 80% 新生兒都接受過篩檢。