加码投资基因疗法研发，Novartis 于 10 月 30 日宣布收购基因编辑新创 Vedere Bio，收购金额达 2.8 亿美元，包含已支付的 1.5 亿美元预付款和 1.3 亿美元的里程碑权利金。
专攻眼科疾病，Vedere Bio 的基因编辑技术优势
由生技创投 Atlas Venture 所孵化，Vedere Bio 于 2019 年 6 月草创，是一间专门研发光遗传（optogenetic）基因疗法的企业，能透过玻璃体将感光蛋白（light-sensing protein）注射到腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）载体与视网膜，借此刺激感知与传递讯号给大脑视觉处理区的细胞，绕过已退化或死去的感光细胞，恢复患者视力、抵抗视力损失。
据统计，全球有超过 200 万个遗传性视网膜营养性萎缩（inherited retinal dystrophies, IRDs）案例，患者眼睛里的感光细胞因死亡与退化，引发渐进式视觉损失，最终导致双盲；且现有疗法仅能标靶 250 多种致病基因中的 1 种，大幅影响能接受治疗的患者数量。
Vedere Bio 采用加州大学柏克莱分校实验室的 Ehud Isacoff 教授和 John G. Flannery 教授的基因编辑技术，能调整人眼视网膜的健康细胞，造福因感光细胞损坏的泛基因型（pan-genotypic）遗传性视网膜营养性萎缩患者，以及患有乾式老年性黄斑部病变（Age-related macular degeneration, AMD）的 500 万名患者。未来，Vedere Bio 的技术或许能由受过专业训练的眼科诊所医生执行，借此拓展治疗规模。
扩大 Novartis 基因疗法的市场版图
“眼科学的下一个关键市场就在找寻平民化且具成效的基因治疗策略。”Novartis 生物医学研究中心 Jay Bradner 所长强调，收购 Vedere Bio 代表 Novartis 对次世代视觉疾病基因疗法研发的一番用心。
此外，对聚焦 3 大基因疗法 AAVs、CAR-T 疗法与 CRISPR 的 Nvoartis 来说，收购 Vedere Bio 也新增了潜在的基因产品线；Novartis 生物医学研究中心眼科学主任 Cynthia Grosskreutz 表示，“拥有 Vedere Bio 的技术后，Novartis 在研发眼部疾病疗法时，不再只能针对单一基因变异治疗，而能替视网膜退化患者创造出一种创新疗法。”
Vedere Bio 于草创时期曾取得 2,100 万美元 A 轮融资；且在被收购前成立子公司 Vedere Bio II，致力研发新型视觉恢复与维护疗法的产品线。收购后，Vedere Bio II 将不依附于 Novartis 与 Vedere Bio，而是作为独立公司进行技术的研发与营运。
延伸阅读：Molecular Partners 携手 Novartis！开发 2 种可非冷藏抗 COVID-19 蛋白药物参考资料：
1. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-acquires-vedere-bio-adding-novel-optogenetic-gene-therapy-technology-treating-blindness
2. https://www.vederebio.com/102920acquisition
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