在过去一年内,欧洲核准不少突破性的细胞及基因疗法,包含 Novartis 的 Kymriah和 Gilead/Kite 的Yescarta 等 CAR-T 疗法,以及 Spark/Roche 的 Luxturna 和 Bluebird 的 Zynteglo 等基因疗法。因此,许多投资纷纷涌入细胞和基因治疗新红海。然而,欧洲各国仍有许多重大挑战,包含新颖疗法药价太高、数据收集问题、保险给付系统和专业知识,不同国家的卫生系统和法规要求。
近日,由再生医学联盟(The Alliance for Regenerative Medicine, ARM)发表的一篇新报告所提出的四大建议解决上述问题,欧洲各国应该尽快改革其医疗科技评估(health technology assessment, HTA)和保险给付(reimbursement)、大型倡议(initiatives)等政策,以加速推动欧洲各国新生的细胞和基因治疗等新兴医疗产品(advanced therapy medicinal product, ATMP)发展。
建议一:调整医疗科技评估(HTA)框架以适用 ATMP:
(a)提高验证替代终点(validated surrogate endpoints)的可行性,以评估长期结果
(b)执行进一步研究以改进间接比较的方法
(c)支持泛欧自然史数据集的开发、验证和使用
(d)能充分利用且发挥卓越中心的科学、临床和 HTA 专业知识
(e)采用经济模型的变化,例如改进推断方法(extrapolation)
建议二:赞成更广泛地应用有条件保险给付方案:
有条件的保险给付有可能根据监管机构核准时可用的数据减轻影响持续时间的不确定性。该方法已在多个国家使用,建议在欧洲能更广泛地应用于 ATMP。
建议三:制定泛欧倡议,以创造:
(a)真实世界证据(real world evidence, RWE)基础设施
RWE 的发展有助于解决长期效应、安全、与健康相关的生活质量以及医疗资源使用的不确定性。在欧洲层面开发 RWE 基础设施和共同框架是必须且重要的,以支持长期证据生成和其步骤,以提高专门为 ATMP 收集的证据品质。
(b)新的早期对话机会
须考虑 ATMP 的具体需求及其所适用的患者群体,以及透过其余欧盟和国家资金为早期对话活动提供更多机会。将为开发人员(尤其是中小企业)提供早期洞察力,帮助他们了解产品特定不确定性的解决方法,以及如何减轻这些不确定性。
(c)及时有效地为所有欧盟患者提供跨境 ATMP 治疗
尽管现有立法已促进欧洲的跨境治疗,但仍然存在取得 ATMP 的限制障碍,因为它们通常透过卓越中心提供,而该中心并非始终存在于国家或地区层面。特别是那些迫切需要采取措施协调和资助欧洲一级的跨境 ATMP 治疗。
建议四:支持更广泛地应用获取创新和资金安排,例如:
(a)按绩效付费(pay-for-performance)
(b)年金付款(Annuity payments),即是分年付款
(c)转型治疗专项资金
需要新的保险给付模式以确保患者及时获得创新医药品,同时保持医疗系统的可持续性。如果不采用该新模型,一些转型疗法可能无法覆蓋部分或全部欧洲国家的患者,有些可能面临退出市场的风险。
该报告由德国药品价格卫生经济学家兼法律仲裁委员会成员 Frank-Ulrich Fricke、瑞典卫生经济学家 Ulf Persson、英国国家卫生与临床优化研究所的新兴医疗产品(advanced therapy medicinal product, ATMP)专家 Pilar Pinilla -Dominguez 以及法国卫生最高委员会兼欧洲药物管理局顾问兼法国早期对话专家 Mira Pavlovic 等欧盟 HTA 专家和偿付制度机构的负责人和专家共同讨论合著。
延伸阅读:欧盟创新医药先导计画 引领药物开发迈入数位新时代参考资料:
1. http://www.pmlive.com/pharma_news/europe_urged_to_adapt_faster_to_gene_therapy_challenges_1293434
2. Recommendations for Timely Access to Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) in Europe
按一下以存取 ARM-Market-Access-Report-FINAL.pdf
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系:service@geneonlineasia.com