10 月 6 日，由财团法人台湾医界联盟基金会主办“再生医疗发展趋势与战略布局国际论坛”，邀请来自全球再生医学领域专家讲者，深入介绍基因与细胞治疗的相关政策沿革、技术发展、试验与药物进展等，共同讨论许多新兴治疗药品的将来走向。
冷冻胚胎技术存在隐忧，冻胚出生的婴孩患癌风险较高？（基因线上国际版）对谈全球再生医疗的研发、核准现况
论坛首先由再生医疗联盟（Alliance for Regenerative Medicine, ARM）科学与产业事务经理 Josephine Lembong 博士进行演讲，ARM 是再生医疗的大型国际联盟组织，全球有超过 450 个会员组织，涵盖生技医药公司、研究单位、病人团体等。ARM 的 Lembong 博士的演讲从监管单位法规规范、投资与试验进展现况、制程技术等面向，综观介绍基因与细胞治疗的发展情形。
ARM 的 Josephine Lembong 博士
法规核准方面，Lembong 博士提及 2022 年是再生医疗重要的一年，除了有许多罕见疾病的基因治疗获核准，此外也有相当多创新的免疫治疗方法出现，第一个 CRISPR 基因治疗产品核准上市更是指日可待；该实验性体外（ex vivo） 基因编辑治疗 CTX001 由 CRISPR Therapeutics, Vertex Pharmaceuticals 两公司共同研发，用于镰刀型红血球疾病，2019 年已经获得美国 FDA 快速审查（Fast Track）资格，预计近年即将达成批准。
根据 GlobalData 统计，全球有超过 1,000 项细胞与基因治疗核准上市，从 2021 年以来核准数量增加 5% 稳定成长。由所有核准项目的所在地区来看，北美占比最高（651 项），其次是亚太地区（453 项），接着是欧洲（230 项）。
至于进行中的临床试验适应症分布，据 ARM 出版分析报告显示，2022 年上半年所有试验约有 60% 是针对常见疾病如癌症、中枢神经系统（CNS）、感染性疾病、糖尿病等，其余 40% 则是用于罕见疾病如血液性疾病。所有治疗中有将近 50% 使用的载体技术是慢病毒（lentivirus），而基因治疗领域则有较高比例采用腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）。
Lembong 博士总结基因与细胞治疗的未来走向，她指出可以朝三大方向进步： 1)量化生产、2)优化政策与管制环境、3)持续将更多疾病范畴纳入治疗范围。例如 FDA、EMA 等监管单位也正在努力制定新的制程指引，将来对 AAV 载体品质管控将有更严格规范以确保治疗品质。
韩国发展概况
接着韩国仁荷大学药学系教授、尖端再生医疗产业协会（Council for Advanced Regenerative Medicine, CARM）秘书长 Bryan Choi 以“韩国再生医疗的发展与产业化”为题进行演讲。
Choi 教授介绍韩国卫生福利部（Ministry of health and welfare, MOHW）规范细胞治疗、基因治疗、组织工程治疗（tissue-engineering therapy）等新兴药品，适用于 ARM （advanced regenerative medicine）审查管道，主管机关会依治疗方式的风险等级分为低度风险（low risk）、中度风险（medium risk）、高度风险（high risk）三层级评估。
截至 2021 年底为止，有将近 100 间韩国生技医药公司涉略基因与细胞治疗药物，包含 GC Cell, Daewoong 等。其中有 50 间上市公司，25 项临床试验进行中。此外韩国也以壮大的 CDMO 产业闻名，包含 LG, SK Pharma, Samsung Biologics，建立重要的再生医疗产业链。
而提到亚洲国家的再生医疗发展，不得不提日本的以京都大学为核心发起的组织 CiRA（Center for iPS Cell Research and Application），CiRA 带动日本 iPSC 的政策、产业、学术研究共同进展。Choi 教授分享韩国也成立了尖端再生医疗产业协会（Council for Advanced Regenerative Medicine, CARM） ，由超过 100 个成员组织组成，Choi 教授总结说道未来亚洲将成为全球再生医疗重要的发展地区。
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