核糖核酸干扰（RNA interference, RNAi） 技术于 2006 年获得诺贝尔生理医学奖，许多科学家开始使用 RNAi 进行生物体的基因功能研究，同时许多生技药厂也积极开发 RNAi 新型药物。其中，Alnylam 共耗时16 年以及花费超过 10 亿美元研发其 RNAi 药物 Onpattro（patisiran），并且于去年 8 月取得FDA 核准，成为第一个上市的RNAi 药物。
Regeneron 药厂看上 RNAi 药物的庞大商机，他们于 4 月 8 日宣布，将向 Alnylam 投资 8 亿美元，一半为前期现金，剩余 4 亿美元购买 Alnylam 5% 的股份，以取得 Alnylam 的 RNAi 技术并结合本身拥有的基因研究优势技术来开发其眼睛和中枢神经系统新药。
Regeneron 将负责所有眼疾项目的开发和商业化，Alnylam 有权获得潜在的里程碑和技术授权（专利授权）使用费。他们也将共同负责中枢神经系统相关计画的推进和替代方案，以及保留全球发展和商业的责任，也将平分各计划的潜在未来利润。
该合作案还包括选定数量的 RNAi 治疗程序，目标在于标靶肝脏中表现的基因，其可以影响全身的多种疾病，其中含评估 C5 补体介导的疾病的抗 C5 抗体-siRNA 组合的联合开发，以及 Regeneron 的第 1 期临床试验药物 pozelimab（REGN3918）和 Alnylam 的第 2 期临床药物 cemdisiran 的药物组合。Alnylam 将保留其对 cemdisiran 单药治疗开发的控制权，Regeneron 将领导联合开发，双方也将平等分享单一疗法计划的投资和未来潜在利润，而Alnylam 将获得任何潜在组合产品销售的授权使用费。此外，双方将交互主导其他肝脏计划并平等分享潜在利润。至于先前依据 Regeneron 基因体学中心进行的慢性肝病非酒精性脂肪性肝炎（nonalcoholic steatohepatitis, NASH）的 RNAi 疗法。然而，Alnylam 仍保留其所有其他未经授权的全球肝脏临床和临床前管道计划的权利。
Regeneron 总裁兼科学长 George D. Yancopoulos 医学博士表示：“Regeneron 相信能最好地利用旗下的资源投资可能改变世界的科学技术，为罹患严重疾病的患者提供创新药物。此次合作将已证实和新兴的 RNAi 技术与许多疾病相结合，将推动 Regeneron 的遗传学研究和目标发现引擎的开发更进一步，也能帮助 Regeneron 能够在细胞内达到目标，补充其在抗体方面的专业知识。透过Regeneron 基因体学中心和其他研究团队，Regeneron 已经确定其他极具潜力的开发目标，即是 RNAi 药物开发，特别是在眼睛和中枢神经系统。”
Alnylam 执行长 John Maraganore 博士也表示：“此次二家公司的结盟将是将 是推动 RNAi 药物治疗眼科和中枢神经系统疾病的重要机会。Alnylam 也很开心与 Regeneron 合作，也显著加快为患者带来 RNAi 疗法。更重要的是，此次合作使 Alnylam 能够继续建立其 RNAi 疗法管道的优势地位，同时也保留重要的产品专利权，并且支持 Alnylam 开发和商业化其他多种突破性药物。”
延伸阅读：全球第一！ RNAi 药物获 FDA 核准参考资料：
1. https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/regeneron-and-alnylam-announce-broad-collaboration-discover
2. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm616518.htm
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