颠覆基因治疗技术!Ring 新颖指环病毒载体获 1.17 亿美元融资

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近来基因治疗热度大涨,是许多生技创投的热门投资标的。美国基因治疗公司 Ring Therapeutics 拥有全球首创的指环病毒(anellovirus)载体平台,28 日宣布完成 1.17 亿美元 B 轮融资,也吸引来了曾经催生莫德纳(Moderna)的创投公司 Flagship Pioneering 挹注资金。

指环病毒载体提升长期基因疗法疗效

目前基因治疗常用的载体是腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)平台,它的好处是不具致病性,且在活体内的基因表现时效长。但是由于腺病毒对人体而言是外来病毒,有可能会引发免疫排斥作用,这会使得后续基因治疗的疗效下降。

为了解决此困境, Ring 开发了全球首创的指环病毒载体技术。指环病毒科以下属种为甲型细环病毒属(Alphatorquevirus),病毒外型构造为二十面对称体, 遗传物质是环状单股 DNA,基因组大小约 3.5-3.8kb。指环病毒多以灵长类动物为宿主,在人体内也大量出现,成人体内平均有 200 多种指环病毒。

因此使用指环病毒载体的基因疗法有 2 大优势。首先,它在人体内相当常见也与人类免疫系统相容,就算重复给药也不会诱发免疫反应,有利长期性治疗。此外,指环病毒载体带有环状单股 DNA,不会产生和人体双股 DNA 融合,是较安全的载体平台。Anellogy 载体平台目前已累积上千个指环病毒的候选载体。

持续扩大载体病毒候选名单与疾病领域

Ring 会将此次募得资金将投注于 Anellogy 载体平台的应用开发,不仅将持续扩大其载体病毒的候选名单,Ring 执行长 Tuyen Ong 也表示,他们很快就会进入前临床试验阶段。未来 Ring 会持续开发指环病毒载体应用于癌症、心脏病、罕见疾病等疾病的基因疗法。

延伸阅读:好的载体带基因疗法上天堂!2 大类型如何选择?

参考资料:
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/ring-therapeutics-raises-117-million-in-series-b-funding-to-expand-novel-vector-platform-to-unlock-the-full-potential-of-gene-therapy-301342708.html
2. Nature, 2021; https://www.nature.com/articles/s41598-021-86427-4

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