小活化 RNA(small activating RNA, saRNA)为长度约 21 个(18-23 个)核苷酸的双链非编码 RNA,它可以透过脂质奈米颗粒、树状聚合物、脂质和聚合物杂化物以及适体在生物体内递送,然后标靶特定基因而增加其转录作用。
自 2000 年代中期发现以来,saRNA 设计、合成化学方法的进步也促使 RNAa 的临床应用越来越成熟。例如 MiNA Therapeutics (MiNA)已使用其 saRNA 活化 CEBPA 基因转录而治疗肝癌(CEBPA 表现偏低),目前进入第一期临床试验。
由于目前神经退行性疾病得治疗选择非常有限,仍有很多未满足医疗需求。因此,专注于中枢神经药物开发的 Servier 决定与 MiNA 合作,以鉴定和开发神经系统疾病的 saRNA 疗法。
MiNA 将使用其 saRNA 平台来开发新的潜在疗法,以恢复神经系统疾病的正常细胞功能。Servier 将负责潜在候选药物的临床前和临床开发,并有权将双方合作制成的产品商业化。MiNA可望获得高达 2.2 亿欧元(约 2.67 亿美元)的前期、开发和商业里程碑权利金。
对 MiNA 来说,先前已有利用 saRNA 平台对抗肝癌的临床试验经验,此次合作扩充他们在中枢神经系统治疗领域。同时,对 Servier 来说,使用创新 saRNA 可望给予遗传神经退行性疾病患新的治疗机会。
延伸阅读:新型 di-siRNA 有何魔力?使 F-Prime Capital、Biogen、Genentech A 轮投资 Atalanta Therapeutics参考资料:
1. Ther Deliv. 2019 Mar;10(3):151-164. doi: 10.4155/tde-2018-0061.
2. https://servier.com/en/communique/servier-and-mina-therapeutics-enter-collaboration-in-neurological-diseases/
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