瑞士大药厂罗氏（Roche）近年累积数项基因治疗领域收并购案。7 月 19 日，Roche 再宣布以 750 万美金预付款、以及后续里程碑金总计高于 10 亿资金，与基因治疗公司 Avista Therapeutics 展开合作。
Avista 将提供其单细胞腺相关病毒（AAV）技术平台 scAAVengr（single-cell AAV engineering），协助罗氏开发与旗下载体外包覆壳体（capsid）相容的次世代基因治疗，用于治疗眼部疾病。
基因疗法越来越贵，各国给付制度如何因应？（基因线上国际版）可精准标靶视网膜细胞的 AAV 载体平台
Avista 是 University of Pittsburgh Medical Center 成立的衍生公司，致力开发眼部视网膜病变的基因治疗，而 Avista 主力产品线人体内 AAV 载体平台，正是此次罗氏看中并展开合作的重点。
scAAVengr 是由自动化计算系统引导的 AAV 载体平台，利用高通量方法可以得知 AAV 病毒载体在体内针对特定细胞的传递成功率。且 Avista 也正在开发基于 AAV 变异病毒的 toolkit，有助将基因治疗传递至特定视网膜细胞类型。
Avista 的 CEO Robert Lin 博士表示，尽管目前视网膜失养症（retinal dystrophies）已累积不少基因治疗的载体技术应用，但载体要能够精准标靶特定视网膜细胞类型，是临床上一大挑战，scAAVengr 优势在于得以标靶视网膜中所有关键的细胞种类，并减低免疫风险。
眼疾的基因治疗热度持续
基因治疗的发展与眼部疾病一直都有密切关联，2017 年 FDA 核准首个基因治疗药物 Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl），便是用于治疗遗传性视网膜疾病：莱伯氏先天性黑蒙症（Leber’s Congenital Amaurosis, LCA），此药物由 Spark Therapeutics 研发。
今年 7 月 12 日，美国公司 Nanoscope Therapeutics 也刚在 2022 Annual Scientific Meeting of the American Society of Retina Specialists 会议宣布，其视网膜色素病变（retinitis pigmentosa）的非病毒基因传递平台 MCO-010 的 1/2 期试验期中数据，初步显示药物耐受度良好，完整 2 期试验结果预计在 2023 年第一季公布。
ASGCT 2022 基因和细胞治疗正热，专家向 FDA 提 AAV 载体安全指南参考资料：
1. https://www.avistatx.com/pressrelease/avista-partners-with-roche-to-develop-aav-therapy
2. https://nanostherapeutics.com/2022/07/12/nanoscopes-gene-therapy-to-restore-vision-in-patients-to-be-featured-at-ois-retina-innovation-summit-and-american-society-of-retina-specialists-annual-meeting/
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