4 月 8 日，Arrakis Therapeutics（Arrakis）與 Roche 藥廠簽署有關 RNA 小分子標靶藥物（RNA-targeted small molecule, rSM）的戰略合作和授權協議。他們將一起開發 rSM 藥物，並且用於治療癌症、免疫系統、傳染病、神經科學、眼科和罕見疾病等疾病。
Roche 將向 Arrakis 支付 1.9 億美元的現金，前者且還將獲得任何商業產品的各種臨床前、臨床、商業和銷售里程碑付款和授權使用費。儘管沒有公佈具體金額，但他們仍表示，此合作案的潛在總價值可能超過數十億美元。
RNA 在 DNA 和蛋白質之間扮演承先啟後的角色，攜帶從 DNA 到核醣體的指令，實際上是根據這些指令組裝成蛋白質。Arrakis 採用多因素分析整個 RNA生命週期的各種機制，並且彙整 RNA 生物資訊學和結構工具、精選的化學文庫、RNA 特異性測試和 RNA 指引的藥物化學。
Arrakis 執行長 Michael Gilman 博士表示，很高興能與 Roche 強大的研發團隊合作。雙方擁有在 RNA 層面獲得新標靶藥物的共同願景，進而發現可治療高度未滿足醫療需求的疾病新藥，這項合作案也將增加專有的 rSM 開發平台，將替患者帶來更多新療法。除了與 Roche 的合作之外，還將進一步增強 Arrakis 的能力，並推進針對當今藥物無法解決的疾病的全資 rSM 計劃。
接著，Arrakis 創辦人兼研發長 Jennifer C. Petter 博士提到，透過在 RNA 生物學領域的開創性工作，他們建立一個平台以創建和調整藥物研發工具，使其能夠預測和驗證 RNA 標靶的結構，然後定位可藥物化的口袋，辨識類似藥物的命中位點並進行藥物化學研究，最後進行開發針對功效、選擇性和安全性進行優化的新型RNA 標靶藥物。另外，與 Roche 的合作案強調其 rSM 平台的內在價值，並將使雙方能夠繼續在該領域做出領先群雄的發現和進一步的科學貢獻。
延伸閱讀：沒有永遠的對手！Alnylam 攜手 Dicerna 開發新 RNAi 療法參考資料：
1. https://arrakistx.com/news/press-releases/arrakis-therapeutics-enters-strategic-collaboration-and-license-agreement-with-roche/
2. https://www.biospace.com/article/arrakis-inks-deal-with-roche-that-could-hit-several-billion-dollars-/
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