罗氏药厂（Roche） 和 Spark Therapeutics 于昨日（2/25）宣布，Roche 以每股 114.50 美元全面收购 Spark Therapeutics，总交易价值约 43 亿美元。该价值为后者于 2019 年 2 月 22日的收盘价的两倍多，该交易案预计于今年第二季完成。
因为 Roche 面临着来自新药和更便宜的学名药或生物相似药的激烈竞争，以及其主要竞争对手 Novartis 于去年以 87 亿美元收购了美国的 Avexis，获得脊髓性肌萎缩及其他疾病基因治疗平台。因此，Roche 所以决定收购 Spark Therapeutic，扩张其在癌症之外的新领域，包括多发性硬化症和血友病等基因疗法。
Spark Therapeutics 于 2017 年取得 FDA 核准第一个遗传性疾病的基因治疗药物 “Luxturna”（voretigene neparvovec-rzyl）的上市资格，该药能治疗遗传性的视网膜疾病（retinal disease）—— 莱伯氏先天性黑蒙症（Leber’s Congenital Amaurosis，简称 LCA），主要是透过修复患者等位基因（biallelic） RPE65 突变来达到治疗的效果。该公司的主要临床资产是 SPK-8011，它是一种治疗 A 型血友病的新型基因疗法，预计将于 2019 年开始第3期临床试验。Schwartz 分析师预计 SPK-8011 于 2022 年取得美国上市许可，并且可望于 2030 年达到 40 亿美元的销售额。此外，解决 A 型血友病抑制剂人群的 SPK-8016、治疗 B 型血友病已进入第 3 期临床试验的 SPK-7001、治疗第1/2期血源性血症的 SPK-9001，以及预计将在2019年进入临床开发的 Pompe 病治疗的 SPK-3006和 CLN2 疾病（一种Batten病）的SPK-1001，皆为该公司的临床资产。
Roche 执行长 Severin Schwan 对此交易表示：“Spark Therapeutics公司在整个基因疗法价值链中的成熟专业知识，可能为治疗严重疾病提供重要的新契机。特别是，Spark Therapeutics 的 A 型血友病治疗计划可望成为该疾病患者的新治疗选择。Roche 也很高兴继续投资 Spark Therapeutics 广泛的产品组合以及承诺以费城作为卓越中心。Spark Therapeutics 将继续在费城这个城市作为Roche 集团内的独立公司运营。”
Spark Therapeutics 执行长 Jeffrey D. Marrazzo也表示：“身为唯一在美国成功实现遗传疾病基因疗法商业化的生物科技公司，Spark Therapeutics 在遗传药物的发现、开发和提供方面建立了非凡的能力。但是遗传性疾病患者和其家庭需求是直接的，他们的需求也很大。因此，凭借其遍布全球的资源和广泛的资源，Roche 将帮助我们加快更多基因疗法的开发，为更多疾病患者提供更多治疗方针，并进一步加快实现一个“所有生命将不会被任何遗传疾病限制”的世界愿景。”
延伸阅读：美国第一！ 基因治疗药物 Luxturna 获 FDA 核准参考资料：
1. https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2019-02-25.htm
2. https://www.bloomberg.com/news/articles/2019-02-25/roche-makes-4-8-billion-gene-therapy-bid-with-deal-for-spark
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