BioMarin Pharmaceutical 公司宣布欧盟已授予 Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）基因疗法有条件的上市许可（CMA），用于治疗成人严重 A 型血友病（先天性因子 VIII 缺乏）且没有可检测到的腺相关病毒血清型 5（AAV5）抗体的患者。此项一次性输注是第一个获得批准的 A 型血友病基因疗法，透过提供功能基因使身体能够自行产生因子 VIII，发挥治疗作用。同时，Roctavian 在欧盟拥有孤儿药资格，并拥有 10 年市场独占性。
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据估计，在欧洲、中东与非洲的 70 多个国家，超过 20,000 名成年人受到严重 A 型血友病的影响。BioMarin Pharmaceutical 公司的新闻稿中推估，在核准范围内 24 个国家的 8,000 名成年患者中，估计有 3,200 名将接受 Roctavian 治疗。德国波恩大学血友病中心主任 Johannes Oldenburg 教授表示，欧盟此项批准代表了治疗严重 A 型血友病患者的医学突破，扩大了患者与医师之间关于治疗选择的范围，现在涵盖了一次性输液，可以防止数年的出血情况，它已经证明患者的出血量显著、持续地减少，患者有可能从定期输液的负担中解脱。
BioMarin Pharmaceutical 公司董事长 Jean-Jacques Bienaimé 则说，Roctavian 在欧洲的批准是医学界的历史性里程碑，建立在近 4 年的科学发现、创新及坚持不懈的基础之上。同时，Jean-Jacques Bienaimé 也感谢欧盟委员会认识到 Roctavian 作为首个 A 型血友病基因疗法的价值。
继续向美国 FDA 申请核准
此项批准决定来自于 Roctavian 临床开发计画的大量数据，该计画是研究最广泛的 A 型血友病基因疗法，包括全球 GENER8-1 III 期研究的两年结果。GENER8-1 III 期研究证明了稳定与持久的出血控制，包括平均年出血率（ABR）及平均年因子 VIII 输注率的降低。
在 2020 年，美国食品药物管理局（FDA）曾经出人意料地拒绝批准 Roctavian，要求从 III 期临床试验中获得更长、两年的年出血率数据。不过现在已经获得欧盟批准，BioMarin Pharmaceutical 公司将从德国开始进行治疗方案，接着至法国、意大利与西班牙，然后是其他欧盟国家，最后是中东。看来BioMarin Pharmaceutical 将尝试在 bluebird bio 的 β 地中海贫血基因疗法 Zynteglo 失败的地方取得成功。不过 BioMarin Pharmaceutical 没有放弃向美国 FDA 继续叩关，计划在 2022 年 9 月底之前重新提交 Roctavian 的生物制品许可申请（BLA）。
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