10 月 4 日，法國藥廠賽諾菲（Sanofi）與美國 RNA 治療公司 miRecule 宣布達成戰略合作，將結合賽諾菲的藥物複合體平台（conjugation platform）與 miRecule 的 RNA 治療產品線，共同研發用於顏面肩胛肱骨型肌肉失養症（Facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD）的 RNA-抗體複合體（conjugate）藥物。miRecule 將收到來自賽諾菲 3000 萬美金預付款項，以及後續高達 4 億里程碑金。
楊森藥廠首項細胞療法，獲得歐洲核准用於治療多發性骨髓瘤 （基因線上國際版）目前仍無藥物核准用於顏面肩胛肱骨型肌肉失養症（FSHD）
罕見疾病 FSHD 是因顯性基因突變，造成顏面、肩胛部、及上臂肌肉無力或肌肉萎縮的疾病，是第二常見的肌肉失養症。全球有超過 100 萬名 FSHD 病人，大多數在 10-20 歲間發病，症狀會在數十年內逐漸惡化，肌肉萎縮情形可能擴散到身體其他部位，而女性病人疾病進展普遍較為緩慢。
儘管 FSHD 疾病進展緩慢，有的病人透過維持規律運動與復健能維持基本肌肉運動功能。但對於較重度病人而言，除了接受類固醇藥物或外科手術的侵入性治療，目前並沒有其他有效的治療選項。
miRecule 的 FSHD 候選藥物與技術平台受青睞
為了研發以 RNA 藥物治療 FSHD，賽諾菲看中 miRecule 的技術優勢，目標合作研發能精準傳遞至目標器官的抗體-RNA 複合體（antibody-RNA conjugate, ARC）藥物。
miRecule 旗下候選 RNA 藥物 MC-DX4 藉由抑制肌肉異常的 DUX4 基因表現達到治療效果，FSHD 與 DUX4 基因突變有關。MC-DX4 則是運用 miRecule 主力發展的大數據基因分析 DREAmiR 技術平台所研發，DREAmiR 資料庫包含來自數千名病人的基因組資訊，該公司再進一步專利 RNA 分子開發用於該遺傳性疾病的治療。這次與賽諾菲的合作是 miRecule 針對 DREAmiR 技術平台簽署的第一項授權交易。
賽諾菲方面，則負責提供 Nanobody 技術結合 RNA 與抗體分子，這是一項奈米分子結合技術，透過將上述 RNA 分子，形成藥物複合體讓藥物分子維持更佳結構穩定性。
延伸閱讀：單劑 AZ、賽諾菲抗體藥 Nirsevimab，大幅降低嬰兒感染 RSV©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫：service@geneonlineasia.com
