隶属于法国大药厂赛诺飞（Sanofi）的 Sanofi Genzyme 公司所开发的血友病新型 siRNA （small interfering RNA, siRNA） 治疗药物 fitusiran，因第 3 期临床试验出现新的药物不良反应 （adverse events） ，日前已宣布暂停全球临床试验，以厘清与调查新出现的药物不良反应。此消息于 11 月 6 日由世界血友病联合会（the World Federation of Hemophilia）、欧洲血友病联盟（the European Haemophilia Consortium）、美国血友病基金会（the National Hemophilia Foundation） 所确认。
Sanofi 表示已于 10 月 30 日停止 fitusiran 全球临床试验剂量施打与招募等流程，并展开出现非致命性血栓（non-fatal thrombotic event）的药物不良反应调查。此外，由于受试者本身通常带有其他身体状况与并发症，Sanofi 正与监管单位一同评估相关临床数据，以厘清该项药物的不良反应。
这是 fitusiran 临床试验第二次踩煞车；2017 年一位受试者因静脉窦栓塞（cerebral venous sinus thrombosis）、 脑水肿（cerebral edema）等可能因 fitusiran 造成的不良反应而死亡，使临床试验停止，直到重新调整试验准则与研究事项后才重启。
关于 Fitusiran
Fitusiran 为每月以单次给药方式的血友病 A 型与 B 型皮下注射（subcutaneous dosing） 药物，目的在降低抗凝血酶（antithrombin），使血友病患者体内有充足凝血酶，防止出血情况。该药物于 2014 年由 Sanofi 与 Alnylam 共同开发，在 2018 年经双方重新协议后，Sanofi 获得该药物全球商业化权利，之后陆续展开相关临床试验与研究。
在 fitusiran 过往的第 2 期临床试验 OLE（NCT03754790）中，试验招募 34 位血友病 A 型、B 型患者，每月给予 50 mg 与 80 mg 的 fitusiran ，随后追踪受试者 4.7 年身体状况。期中结果显示， fitusiran 能降低血友病患者的年出血率（annualized bleed rates, ABRs）达 57 个月，且受试者体内抗凝血酶获得有效抑制，比基准值低 75%。
延伸阅读：抢攻 NK 治疗市场！Sanofi 收购 Kiadis参考资料：
1. https://news.wfh.org/global-dosing-hold-in-fitusiran-trials-initiated-by-sanofi-genzyme-to-investigate-new-adverse-events/
2. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2020/2020-06-19-15-00-00
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